Albanian Albanian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Arsim

Marrëdhënia midis FVIII të prodhuar nga Transgjeni dhe Shkalla e Gjakderdhjes 2 vjet pas Transferimit të Gjenit me Valoctocogene Roxaparvovec: Rezultatet nga Gener8-1

Mbulimi i Konferencës

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Zbardhja e mekanizmit prapa mospërputhjes së analizës së faktorit VIII të rrjedhur nga AAV

Mbulimi i Konferencës

 Anna Sternberg, PhD

Rezultatet nga B-LIEVE, një studim i konfirmimit të dozës së fazës 1/2 i terapisë gjenetike AAV FLT180a në pacientët me hemofili B

Mbulimi i Konferencës

Guy Young, MD

Përmirësime në cilësinë e jetës në lidhje me shëndetin tek të rriturit me hemofili B të rëndë ose mesatarisht të rëndë pas marrjes së terapisë gjenetike të Etranakogjenit Dezaparvovec

Mbulimi i Konferencës

Steven W. Pipe, MD

Korrigjimi i qëndrueshëm hemostatik dhe cilësia e përmirësuar e jetës në lidhje me hemofilinë: Analiza përfundimtare nga prova kryesore e fazës 3 HOPE-B e Etranacogene Dezaparvovec

Mbulimi i Konferencës

Steven W. Pipe, MD

Dorëzimi i LNP-ve mRNA CRISPR/Cas9 për të riparuar një fshirje të vogël në gjenin FVIII te minjtë e hemofilisë A

Mbulimi i Konferencës

Chun-Yu Chen, PhD

Promotori Stabilin-2 modulon reagimin imunitar ndaj FVIII pas shpërndarjes së vektorit lentiviral në minjtë hemofilikë

Mbulimi i Konferencës

Antonia Follenzi, MD, PhD

Një Variant i Faktorit VIII Me Eliminimin e Vendit të N-glikosilimit në 2118 Përgjigjet imune të Reduktuara Anti-FVIII në Hemofilinë A të Trajtuar me Terapi Gjenetike

Mbulimi i Konferencës

Carol H. Miao, MD

Përdorimi i Regjistrit të Federatës Botërore të Terapisë Gjenetike të Hemofilisë për ndjekjen afatgjatë të pacientëve me hemofili të trajtuar me terapi gjenetike

Mbulimi i Konferencës

Barbara A. Konkle, MD

Ndikimi i transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A në cilësinë e jetës lidhur me shëndetin

Mbulimi i Konferencës

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Përzgjedhja e dozës dhe dizajni i studimit për B-LIEVE, Një provë klinike e konfirmimit të dozës 1/2 e terapisë gjenetike FLT180A për pacientët me hemofili B

Mbulimi i Konferencës

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Analiza përfundimtare nga prova kryesore e fazës 3 të terapisë gjenetike HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e qëndrueshme në gjendje të qëndrueshme të Etranakogjenit Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose mesatarisht të rëndë

Mbulimi i Konferencës

Wolfgang Miesbach, MD

Efikasiteti dhe siguria e transferimit të gjeneve Valoctocogene Roxaparvovec për Hemofilinë e rëndë A: Rezultatet nga analiza dyvjeçare GENEr8-1

Mbulimi i Konferencës

Steven W. Pipe, MD

Thyerja e tolerancës transgjenike nëpërmjet imunosupresionit

Mbulimi i Konferencës

Valder R. Arruda, MD, PhD

Përmbledhja dhe implikimet e integrimit të AAV

Mbulimi i Konferencës

Frederic D. Bushman, PhD

Marrëdhënia ndërmjet Shprehjes endogjene, Transgjenike FVIII dhe Ngjarjeve të Gjakderdhjes pas Transferimit të Gjenit Valoktokogjen Roxaparvovec për Hemofilinë e Rëndë A: Një Analizë Post-Hoc e Gjykimit të Fazës 8 GENEr1-3

Mbulimi i Konferencës

Steven W. Pipe, MD

Të dhënat e gjakderdhjes përgjatë niveleve bazë FIX të shprehjes tek njerëzit me hemofili B: Një analizë duke përdorur "Studimin e Shprehjes së Faktorit"

Mbulimi i Konferencës

Steven W. Pipe, MD

Synimi i Endotelit Sinusoial

Mbulimi i Konferencës

Valder R. Arruda, MD, PhD

Ndjekja e më shumë se 5 viteve në një grup pacientësh me hemofili B të trajtuar me Fidanakogjen Elaparvovec Adeno-Asociated Virus Terapia Gene

Mbulimi i Konferencës

Steven W. Pipe, MD

Shprehja e faktorit IX brenda intervalit normal parandalon gjakderdhjet spontane që kërkojnë trajtim pas terapisë gjenetike FLT180a në pacientët me hemofili B të rëndë: Studim afatgjatë i programit B-Amaze

Mbulimi i Konferencës

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Terapia gjenetike si një zgjidhje globale

Podcasts

Prezantuar nga Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD dhe Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Përgatitja e Qendrave të Trajtimit për Administrim

Podcasts

Prezantuar nga Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD dhe Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Perspektiva e pacientit për hemofilinë në terapinë gjenetike

Podcasts

Prezantuar nga Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD dhe Declan Noone

Terapia gjenetike për hemofilinë A dhe B në krahasim me trajtimet e disponueshme

Podcasts

Prezantuar nga Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD dhe Maria Elisa Mancuso, MD, PhD

Nënkategoritë

Webinare interaktive

Intervistat e ekspertit të muajit

Kthehu në fillim
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Rreth Nesh

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore