Arsim

Ndjekja e një Terapi Gjeneze e Virusit të Asociuar me Adeno (AAV) (FLT180a) Arritja e Niveleve Normale të Aktivitetit të FIX-it në Pacientët e Rëndë të Hemofilisë B (HB) (Studimi B-AMAZE)

Mbulimi i Konferencës

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Karakterizimi i Vazhdimit të Vektorit të Virusit të Asociuar me Adeno pas Ndjekjes Afatgjatë në Modelin e Qenit Haemophilia

Mbulimi i Konferencës

Paul Batty, MBBS, PhD

Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec në të rriturit me hemofili B të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3

Mbulimi i Konferencës

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të mesme të rëndë

Mbulimi i Konferencës

Annette von Drygalski, MD, FarmD

Rezultatet afatgjata: Qëndrueshmëria dhe siguria

Webinare interaktive

Paraqitur nga Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD

Konsideratat kryesore: Përparimet në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë E QNDRUESHME

Seancat e Mësimit Virtual 2020

Paraqitur nga Glenn Pierce, MD, PhD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD, Barbara Konkle, MD

Grupi Punues i Terapisë së Gjeneve EAHAD

Podcasts

Paraqitur nga Wolfgang Miesbach, MD

Iniciativa Gjenetike e Terapisë ISTH për Hemofilinë dhe Roli i EAHAD

Podcasts

Paraqitur nga Flora Peyvandi, MD, PhD

Historia e EAHAD dhe Kongresit të Ardhshëm

Podcasts

Paraqitur nga Aislin Ryan, CEO i EAHAD

Terapia e Gjenit Hemofili: Pritjet për Besueshmërinë dhe Mundësinë e Hyrjes

Podcasts

Paraqitur nga Andrew Leavitt, MD

Studimi i parë në terapinë gjenike njerëzore të AAVhu37 Teknologjia vektoriale Capsid në Hemofilinë e Rëndë A - BAY 2599023 ka përshtatshmëri të gjerë të pacientit dhe shprehje afatgjatë të qëndrueshme dhe të qëndrueshme të FVIII

Mbulimi i Konferencës

Steven W. Pipe, MD

Etranacogene Dezaparvovec (variant AAV5-Padova hFIX), një vektor i përmirësuar për transferimin e gjenit tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë: Të dhëna dy vjeçare nga një provë e fazës 2b

Mbulimi i Konferencës

Steven W. Pipe, MD 

Të dhënat e para nga prova e terapisë gjenike të fazës 3 HOPE-B: Efikasiteti dhe siguria e Etranacogene Dezaparvovec (varianti AAV5-Padova hFIX; AMT-061) në të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë të trajtuar pavarësisht nga neutralizimi para-ekzistues anti-kapsid

Mbulimi i Konferencës

Steven W. Pipe, MD

AMT-060 Terapia e gjeneve në të rriturit me Hemofili të Rëndë ose të Mesme-të Rëndë B Konfirmoni Shprehjen FIX të Qëndrueshme dhe Reduktimet e Qëndrueshme në Gjakderdhjen dhe Konsumimin e Faktorit IX deri në 5 vjet

Mbulimi i Konferencës

Wolfgang A. Miesbach, MD

Ndjekja e azhurnuar e Studimit Alta, një Studim Faza 1/2 e Terapisë Gjenike të Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) tek të Rriturit me Hemofili të Rëndë

Mbulimi i Konferencës

Barbara A. Konkle, MD

Përparimet më të fundit në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë në Portugeze

Podcasts

Paraqitur nga Margareth Ozelo, MD, PhD

Pengesat dhe mundësitë

Webinare interaktive

Paraqitur nga Frank WG Leebeek, MD, PhD

Konsideratat kryesore: Përparimet në Terapinë e Gjeneve për Hemofilinë

Seancat e Mësimit Virtual 2020

Paraqitur nga Glenn Pierce, MD, PhD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD, Barbara Konkle, MD

Siguria e terapisë gjenike të hemofilisë tani dhe në të ardhmen

Podcasts

Paraqitur nga Michael Makris, MA, MB BS, MD, FRCP, FRCPath

Vektorë Lentivirus për Terapinë e Gjeneve Hemofili

Podcasts

Paraqitur nga Glenn F. Pierce, MD, PhD dhe Robert Peters, PhD

Regjistri i Terapisë së Gjeneve WFH

Podcasts

Paraqitur nga Barbara A. Konkle, MD dhe Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Hapi në të ardhmen: Azhurnimet e provave klinike të terapisë gjenike të hemofilisë

Seancat e Mësimit Virtual 2020

Paraqitur nga Flora Peyvandi, MD, PhD, Glenn Pierce, MD, PhD, dhe Steven W. Pipe, MD

Mbështetja e pacientit, këshillimi dhe monitorimi i pacientit

Webinare interaktive

Paraqitur nga Lindsey A. George, MD

Terapia e gjeneve për FVIII

Webinare interaktive

Paraqitur nga K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Nënkategoritë

Webinare interaktive

Seancat e Mësimit Virtual 2020