Harta Rrugore e Terapisë së Gjenit

Terapia gjenike për hemofilinë përfshin përdorimin e një virusi të modifikuar për të dhënë një kopje funksionale të një gjeni jofunksional. Të sëmurëve nga hemofilia u mungojnë faktorët që lejojnë koagulimin normal. Kopja që ata marrin nga terapia gjenike kodon këta faktorë thelbësorë të koagulimit, duke lejuar që koagulimi të vazhdojë normalisht.

Si terapia gjenike mund të ndihmojë hemofilinë

Hulumtimi i terapisë së gjeneve ofron shpresën për një kurë një herë për ata me hemofili. Provat klinike po ofrojnë rezultate premtuese, pasi shumë pjesëmarrës kanë qenë në gjendje të mbajnë nivele të larta të faktorëve kritikë të koagulimit.

Udhërrëfyesi i terapisë së gjeneve

Pacientët shpesh shqetësohen për sigurinë dhe efikasitetin (efektivitetin) e trajtimit. Sidoqoftë, studimet tregojnë se gati 90 përqind e pjesëmarrësve në provë shohin nivele normale ose pothuajse normale të aktivitetit të faktorit antikoagulant.

Transferimi i gjeneve ndodh duke përdorur një virus jo patogjen dhe me mangësi në replikim, kështu që shqetësimet për sigurinë janë minimale. Sidoqoftë, ekziston gjithmonë një rrezik i reaksioneve të infuzionit nga terapia eksperimentale e gjeneve, si dhe efekte anësore të terapisë me imunosupresion, nëse është e nevojshme për të zvogëluar rritjen e enzimave të mëlçisë.

Importantshtë e rëndësishme të dini gjithashtu se terapia e gjeneve është efektive vetëm në trajtimin e pacientit. Nuk korrigjon gjenin e mutuar që shkakton hemofili ose pengon një prind që ta kalojë atë gjen tek fëmija i tyre.

La Shoqëria Ndërkombëtare për Trombozën dhe Hemostazën (ISTH) përbëhet nga ekspertë me famë botërore në bashkësinë globale të hemofilisë. Përveç kësaj, ISTH -të zhvillohen burimet e arsimit që u sigurojnë pacientëve dhe familjeve një vend në rreshtin e parë në zhvillimin e këtij protokolli të ri mahnitës të trajtimit.

ISTH po ndihmon pacientët kuptoni terapinë e gjeneve dhe si mund të jetë një ditë një kurë për një gjendje që aktualisht kërkon një trajtim gjatë gjithë jetës.

Imazh