Steven W. Pipe, MD
Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021

52 Javë Efikasiteti dhe Siguria e Etranacogene Dezaparvovec tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë B: Të dhëna nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B

Tub JP1, FW Leebeek2, M. Recht3, Çelësi NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HETUESIT E SHPRES-B

1Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara

2Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë

3Oregon Health & Science University, Portland, Shtetet e Bashkuara

4Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, Shtetet e Bashkuara

5Qendra për Çrregullime dhe Koagulim të Gjakderdhjes, Spitali Universitar Careggi, Firence, Itali

6uniQure Inc, Lexington, Shtetet e Bashkuara

7uniQure BV, Amsterdam, Holandë

8Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani

Pikat kryesore të të dhënave

FIX Aktiviteti Mbi 52 Javë Post-infuzion

Aktiviteti mesatar dhe mesatar FIX për të gjithë pjesëmarrësit në provën HOPE-B për 52 javë pas dozimit me 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Pas trajtimit, aktiviteti FIX u rrit me shpejtësi në një mesatare prej 39.0 IU/dL në Javën 26 dhe 41.5 IU/dL në Javën 52.

Ngjarje të padëshiruara të lidhura me trajtimin

Ngjarjet më të zakonshme të lidhura me trajtimin e lidhura (ndoshta të lidhura ose të lidhura) me një incidencë prej% 5% në popullatën e sigurisë gjatë periudhës pas trajtimit. Kishte 408 ngjarje anësore midis 53 pjesëmarrësve, nga të cilët 91 (midis 39 pjesëmarrësve) u konsideruan ngjarje të padëshiruara të lidhura me trajtimin (TRAE).

PTRMBAJTJA E LIDHUR

Webinare interaktive
Imazh

Please enable the javascript to submit this form

Mbështetur nga grante arsimore nga Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics dhe uniQure, Inc.

SSL thelbësore