Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021
52 Javë Efikasiteti dhe Siguria e Etranacogene Dezaparvovec tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë B: Të dhëna nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B
Tub JP1, FW Leebeek2, M. Recht3, Çelësi NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HETUESIT E SHPRES-B
1Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara
2Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë
3Oregon Health & Science University, Portland, Shtetet e Bashkuara
4Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, Shtetet e Bashkuara
5Qendra për Çrregullime dhe Koagulim të Gjakderdhjes, Spitali Universitar Careggi, Firence, Itali
6uniQure Inc, Lexington, Shtetet e Bashkuara
7uniQure BV, Amsterdam, Holandë
8Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani
PTRMBAJTJA E LIDHUR
Webinare interaktive
Rezultatet afatgjata: Qëndrueshmëria dhe siguria
Prezantuar nga Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Pengesat dhe mundësitë
Prezantuar nga Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Mbështetja e pacientit, këshillimi dhe monitorimi i pacientit
Prezantuar nga Lindsey A. George, MD ...
Terapia e gjeneve për FVIII
Prezantuar nga K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Përditësimi i efikasitetit të provave klinike
Prezantuar nga Guy Young, MD ...
Terapia e gjeneve me vektor Adeno-Associated Viral (AAV) Variant: Aplikimi në hemofili
Prezantuar nga Barbara A. Konkle, MD ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: Një hyrje në transferimin e gjenit vektor viral të shoqëruar nga adeno
Prezantuar nga Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: shqetësime të zakonshme në terapinë e gjeneve
Prezantuar nga Thierry VandenDriessche, PhD ...
Terapia e gjeneve për trajtimin e hemofilisë: Strategji dhe qëllime të tjera
Prezantuar nga Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
Një histori e trajtimit të hemofilisë: Terapia jo-zëvendësuese në terapinë e gjeneve
Prezantuar nga Steven W. Pipe, MD ...
Njohja me terapinë e gjeneve: terminologjia dhe konceptet
Prezantuar nga David Lillicrap, MD ...
Podcasts