Albanian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Pikat kryesore nga Kongresi i ISTH 2021
52 Javë Efikasiteti dhe Siguria e Etranacogene Dezaparvovec tek të rriturit me hemofili të rëndë ose të moderuar të rëndë B: Të dhëna nga Faza 3 Gjyqi i Terapisë së Gjenit HOPE-B
Tub JP1, FW Leebeek2, M. Recht3, Çelësi NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HETUESIT E SHPRES-B
1Universiteti i Miçiganit, Ann Arbor, Shtetet e Bashkuara
2Qendra Mjekësore e Universitetit Erasmus, Roterdam, Hollandë
3Oregon Health & Science University, Portland, Shtetet e Bashkuara
4Universiteti i Karolinës së Veriut, Chapel Hill, Shtetet e Bashkuara
5Qendra për Çrregullime dhe Koagulim të Gjakderdhjes, Spitali Universitar Careggi, Firence, Itali
6uniQure Inc, Lexington, Shtetet e Bashkuara
7uniQure BV, Amsterdam, Holandë
8Spitali Universitar Frankfurt, Frankfurt, Gjermani
Pikat kryesore të të dhënave
Aktiviteti mesatar dhe mesatar FIX për të gjithë pjesëmarrësit në provën HOPE-B për 52 javë pas dozimit me 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Pas trajtimit, aktiviteti FIX u rrit me shpejtësi në një mesatare prej 39.0 IU/dL në Javën 26 dhe 41.5 IU/dL në Javën 52.
Ngjarjet më të zakonshme të lidhura me trajtimin e lidhura (ndoshta të lidhura ose të lidhura) me një incidencë prej% 5% në popullatën e sigurisë gjatë periudhës pas trajtimit. Kishte 408 ngjarje anësore midis 53 pjesëmarrësve, nga të cilët 91 (midis 39 pjesëmarrësve) u konsideruan ngjarje të padëshiruara të lidhura me trajtimin (TRAE).
PTRMBAJTJA E LIDHUR
