Napredek v genski terapiji hemofilije

Ključni premisleki:
Napredek v genski terapiji hemofilije

Posneto v živo kot petkov satelitski simpozij pred 62. letnim srečanjem in razstavo ASH

Ko se vsak videoposnetek konča, se na strani pomaknite navzdol, da odprete naslednjega

Predstavitve

Predstavil: dr. Glenn F. Pierce, dr

Genska terapija veliko obeta posameznikom z najrazličnejšimi stanji, vključno z vrstami raka, aidsom, diabetesom, srčnimi boleznimi in hemofilijo. Ta inovativni pristop k zdravljenju spremeni gene v telesnih celicah, da ustavi bolezen. 

Genska terapija poskuša nadomestiti ali popraviti mutirane gene in narediti bolne celice bolj vidne za imunski sistem. Hemofilija A in B se podedujeta kot del X-vezanega recesivnega vzorca. Genetika hemofilije vključuje gene, ki jih najdemo v kromosomu X, in samo en napačen gen vodi do te motnje krvavitve.

Celične in genske terapije še vedno preučujejo, vendar so rezultati obetavni. Klinična preskušanja so pokazala uspeh, Uprava za prehrano in zdravila (FDA) pa je odobrila eno vrsto celične terapije. V našem Ključni premisleki: napredek v genski terapiji hemofilije pod vodstvom Glenna F. Piercea razpravljamo o pregledu bolezni, trenutnem stanju genske terapije in še več.