Uporaba afereze za odstranjevanje nevtralizirajočih AAV protiteles pri bolnikih, ki so bili prej izključeni iz genske terapije
Poudarki s 23. letnega srečanja ASGCT

Uporaba afereze za odstranjevanje nevtralizirajočih AAV protiteles pri bolnikih, ki so bili prej izključeni iz genske terapije

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Združeno kraljestvo

2University College London, London, Združeno kraljestvo

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Združeno kraljestvo

Ključne podatkovne točke

Do 70% bolnikov s hemofilijo lahko izrazi protitelesa, ki preprečujejo zdravljenje z AAV vektorji za gensko zdravljenje. Ta študija kaže, da se za zmanjšanje titrov nevtralizirajočih protiteles (NAb) nevtralizirajoča protitelesa (NAb) lahko dvojna filtracijska plazemfereza (DFPP) uporabi za uskladitev s kriteriji primernosti preskušanja.

Rezultati pacientov z zaporednimi cikli DFPP ali brez, ki uporabljajo preskus zaviranja transdukcije luciferaze (BL-TIA). Zaporedni cikli so bili učinkovitejši od neprekinjenih ciklov pri zmanjševanju titrov Nab. Regresijska analiza je predvidevala, da bo 5 ciklov zmanjšalo začetni titar AAVS3 NAb za 94%, kar bi omogočilo zdravljenje 60% bolnikov.

POVEZANA VSEBINA