Uporaba registra genske terapije Svetovne federacije za hemofilijo za dolgoročno spremljanje bolnikov s hemofilijo, zdravljenih z gensko terapijo

Poudarki s svetovnega kongresa WFH 2022

Uporaba registra genske terapije Svetovne federacije za hemofilijo za dolgoročno spremljanje bolnikov s hemofilijo, zdravljenih z gensko terapijo

Predstavila: Barbara A. Konkle, MD, Univerza v Washingtonu, Seattle, Washington, ZDA

Barbara A. Konkle¹, Donna Coffin², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Nihče⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Univerza v Washingtonu, Seattle, Združene države Amerike
²Svetovna zveza hemofilije, Montreal, Kanada
³Mednarodno združenje za trombozo in hemostazo, Carrboro, Združene države Amerike
⁴The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Združene države Amerike
⁵Oddelek za zdravstvene raziskovalne metode, dokaze in vpliv, Univerza McMaster, Hamilton, Kanada
⁶Medicinska klinika 2/Inštitut za transfuzijsko medicino Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Nemčija
⁷Evropski konzorcij za hemofilijo, Belgija
⁸Università degli Studi di Milano, Italija
⁹Oddelki za pediatrijo in patologijo, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike
¹⁰Ameriška mreža za trombozo in hemostazo, Rochester, Združene države
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. in Oddelek za zdravstvene raziskovalne metode, dokaze in vpliv, Univerza McMaster, Washington, District of Columbia
¹²Nacionalna fundacija za hemofilijo, New York, Združene države Amerike
¹³Univerza Witwatersrand, Južna Afrika

WFH register genske terapije (GTR) je prospektivni, opazovalni in longitudinalni register s splošnim ciljem zbiranja podatkov za vse bolnike, ki prejemajo gensko terapijo za hemofilijo, tako v kliničnih preskušanjih kot v postmarketinški fazi, če in ko je odobreno. To so primarni in sekundarni cilji registra.

Za izvajanje GTR se WFH obrne na posamezne centre za zdravljenje hemofilije (HTC), začenši s tistimi, ki sodelujejo v kliničnih preskušanjih genske terapije hemofilije. K prispevku bodo pozvani tudi nacionalni registri hemofilije. WFH sodeluje tudi z industrijo pri razvoju postopka za pridobivanje podatkov iz zaključenih kliničnih preskušanj.