Uporaba registra genske terapije Svetovne federacije za hemofilijo za dolgoročno spremljanje bolnikov s hemofilijo, zdravljenih z gensko terapijo
Poudarki s svetovnega kongresa WFH 2022

Uporaba registra genske terapije Svetovne federacije za hemofilijo za dolgoročno spremljanje bolnikov s hemofilijo, zdravljenih z gensko terapijo

Predstavila: Barbara A. Konkle, MD, Univerza v Washingtonu, Seattle, Washington, ZDA

Barbara A. Konkle1, Donna Coffin2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Nihče7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Univerza v Washingtonu, Seattle, Združene države Amerike
2Svetovna zveza hemofilije, Montreal, Kanada
3Mednarodno združenje za trombozo in hemostazo, Carrboro, Združene države Amerike
4The Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Združene države Amerike
5Oddelek za zdravstvene raziskovalne metode, dokaze in vpliv, Univerza McMaster, Hamilton, Kanada
6Medicinska klinika 2/Inštitut za transfuzijsko medicino Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Nemčija
7Evropski konzorcij za hemofilijo, Belgija
8Università degli Studi di Milano, Italija
9Oddelki za pediatrijo in patologijo, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike
10Ameriška mreža za trombozo in hemostazo, Rochester, Združene države
11Institutefor Policy Advancement Ltd. in Oddelek za zdravstvene raziskovalne metode, dokaze in vpliv, Univerza McMaster, Washington, District of Columbia
12Nacionalna fundacija za hemofilijo, New York, Združene države Amerike
13Univerza Witwatersrand, Južna Afrika

Ključne podatkovne točke

Izvajanje GTR WFH

WFH register genske terapije (GTR) je prospektivni, opazovalni in longitudinalni register s splošnim ciljem zbiranja podatkov za vse bolnike, ki prejemajo gensko terapijo za hemofilijo, tako v kliničnih preskušanjih kot v postmarketinški fazi, če in ko je odobreno. To so primarni in sekundarni cilji registra.

Cilji WFH GTR

Za izvajanje GTR se WFH obrne na posamezne centre za zdravljenje hemofilije (HTC), začenši s tistimi, ki sodelujejo v kliničnih preskušanjih genske terapije hemofilije. K prispevku bodo pozvani tudi nacionalni registri hemofilije. WFH sodeluje tudi z industrijo pri razvoju postopka za pridobivanje podatkov iz zaključenih kliničnih preskušanj.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL