Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije Hope-B
Poudarki s 14. letnega kongresa EAHAD

Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije Hope-B

Steven W Pipe, dr.med1, Michael Recht, dr.med., Dr2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, dr.med4, Giancarlo Castaman, dr.med5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, dr.med6, Kathelijne Peerlinck, dr.med., Dr7, Michiel Coppens, dr.med., Dr8, Niamh O'Connell, MB dr9, K. John Pasi, MBChB, dr10, Peter Kampmann, dr.med11, Karina Meijer, dr.med., Dr.12, Annette von Drygalski, dr.med., PharmD13, Guy Young, dr.med14, Cedric Hermans, dr.med15, Jan Astermark, dr.med., Dr16, Robert Klamroth, dr.med., Dr17, Richard S Lemons, dr.med., Dr18, Nathan Visweshwar, dr.med19, Shelley Crary, dr.med20, Rašid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, dr.med23, Esteban Gomez, dr.med24, Rebecca Kruse-Jarres, dr.med., MPH25, Adam Kotowski, dr.med26, Doris Quon, dr.med., Dr27, Michael Wang, dr.med28, Allison P Wheeler, dr.med29, Dr. Eileen K Sawyer30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, mag30, Naghmana Bajwa, dr.med, Robert Gut, dr.med., PD30, Wolfgang Miesbach, dr.med., Dr31

1Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI, ZDA

2Univerza za zdravje in znanost Oregon, Portland, OR, ZDA

3Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, NC, ZDA

4Erasmus MC, Univerzitetni medicinski center, Rotterdam, Nizozemska

5Center za motnje krvavitve in koagulacijo, Univerzitetna bolnišnica Careggi, Firence, Italija

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nizozemska

7Oddelek za vaskularno medicino in center za hemostazo in hemofilijo, Univerzitetne bolnišnice Leuven, Leuven, Belgija

8Oddelek za vaskularno medicino, Amsterdamske kardiovaskularne vede, Amsterdamski univerzitetni medicinski centri, Univerza v Amsterdamu, Amsterdam, Nizozemska

9Nacionalni koagulacijski center, bolnišnica St James's, Dublin, Irska

10Royal London Haemophilia Center, Barts in London School of Medicine and Dentistry, London, Velika Britanija

11Rigshospitalet, Kopenhagen, Danska

12Univerzitetni medicinski center Groningen, Groningen, Nizozemska

13Univerza v Kaliforniji San Diego, La Jolla, CA, ZDA

14Otroška bolnišnica Los Angeles, Medicinska šola Univerze v Južni Kaliforniji, Keck, Los Angeles, CA, ZDA

15Cliniques Universitaires Saint-Luc, Université Catholique de Louvain, Bruselj, Belgija

16Univerzitetna bolnišnica Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Nemčija

18Univerza v Utahu, Salt Lake City, UT, ZDA

19Univerza na Južni Floridi, Tampa, FL, ZDA

20Univerza za medicino v Arkansasu, AR, ZDA

21Univerzitetna bolnišnica Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Združeno kraljestvo

22Univerza Cambridge - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Velika Britanija

23Zdravstveni znanstveni center Univerze v Teksasu v Houstonu, Houston, TX, ZDA

24Otroška bolnišnica Phoenix, Phoenix ZDA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, ZDA

27Ortopedska bolnišnica Los Angeles, Center za zdravljenje ortopedske hemofilije, Los Angeles, CA, ZDA

28Univerza v Koloradu Center za hemofilijo in trombozo, Medicinski kampus Anschutz, Aurora, CO

29Univerzitetni medicinski center Vanderbilt, Nashville, TN, ZDA

30uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska / uniQure Inc. Lexington, MA, ZDA

31Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija

Ključne podatkovne točke

POPRAVITE izraz

Ta slika prikazuje 1 od 3 soprimarnih končnih točk študije, povprečno in srednjo FIX aktivnost za vse udeležence v 26. tednu po odmerjanju z 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Izraz FIX je bil močan do 3 tednov po odmerjanju in stabilen do 26. tedna s povprečno 37.2%.

Image

Ker ta študija ni izključila udeležencev z nevtralizirajočimi protitelesi (NAbs) proti AAV, je bilo mogoče ovrednotiti rezultate za korelacijo med NAbs in aktivnostjo FIX. Navpična os je opazovana aktivnost FIX 26. tedna tistih, ki so prejeli celoten odmerek vektorja. Bolniki z nezaznavnimi NAbs so bili narisani na 7 na vodoravni osi (kar je bil prag testa). Vodoravna os prikazuje titre drugih udeležencev v razponu do 678. En neodziven udeleženec je imel titer> 3200, kar na tej grafični lestvici ni prikazano. Opažene korelacije že obstoječih NAbs z aktivnostjo FIX do titra 678 ni bilo.

POVEZANA VSEBINA