Ciljanje na sinusni endotelij
Poudarki 16. delavnice NHF o novih tehnologijah in prenosu genov za hemofilijo

Ciljanje na sinusni endotelij

Antonia Follenzi, dr.med., dr
Univerza v Piemonte Orientale
Novara, Italija

Ključne podatkovne točke

Promotor pF8 poganja izražanje GFP v LSEC

Naravni promotor FVIII, pF8, poganja izražanje GFP v jetrnih sinusnih endotelijskih celicah (LSEC). Imunofluorescenčna analiza jeter miši s hemofilijo A (HA) C57BL/6, 1 in 6 mesecev po injiciranju lentivirusnega vektorja LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-fenilindol; GFP, zelena fluorescentna beljakovina; Lyve-1, endotelijski receptor 1 limfnih žil, marker za LSEC)

LV-pF8-FVIII popravljena raven FVIII pri miših B6/129-HA je odvisna od Treg

Če povzamemo to serijo študij, je imunosupresija z minimalnim zmanjšanjem celic Treg optimalna za zagotavljanje jetrno posredovane imunske tolerance na ekspresijo transgena FIX. Pri NHP je predobdelava z MMF in rapamicinom, ki ji je sledila zapoznela uporaba rATG, lahko zagotovila trajno imunsko toleranco, medtem ko rATG ali daklizumab, uporabljen v času vektorske infuzije, ni bil.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL