Stabilna hemostatska korekcija in izboljšana kakovost življenja, povezana s hemofilijo: končna analiza iz ključne faze 3 HOPE-B preskušanja etranacogena Dezaparvovec
Poudarki s 25. letnega srečanja ASGCT

Stabilna hemostatska korekcija in izboljšana kakovost življenja, povezana s hemofilijo: končna analiza iz ključne faze 3 HOPE-B preskušanja etranacogena Dezaparvovec

Predstavil: Steven W. Pipe, MD, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Michigan, Združene države

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Univerzitetni medicinski center, Rotterdam, Nizozemska
3Univerza za zdravje in znanost Oregon, Portland, OR
4Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, NC
5Center za motnje krvavitve in koagulacijo, Univerzitetna bolnišnica Careggi, Firence, Italija
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, kralj Prusije, PA
8Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija

Ključne podatkovne točke

Trajna aktivnost FIX do 18 mesecev

Enostopenjska aktivnost FIX za zmerno hude (N=10) in hude (N=44) bolnike, ki jim dajejo etranacogen dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) v odmerku 2x1013 gc/kg v preskušanju faze 3 HOPE-B. Ta analiza je vključevala bolnike z in brez nevtralizirajočih protiteles AAV5 (NAbs).

Podobna aktivnost FIX (%) za subjekte z ali brez že obstoječe NAbs kot AAV5

Aktivnost FIX v enem stanju na začetku in 18 mesecev po infuziji za bolnike z ali brez že obstoječih NAb AAV5. S protitelesi je bil opredeljen kot titer, večji od meje detekcije (LOD). Brez protiteles je bil opredeljen kot titer, manjši ali enak LOD.

Dosleden varnostni profil

Varnostni profil za etranacogen dezaparvovec po 18 mesecih je bil skladen s predhodno predstavljenimi podatki. Najpogostejši neželeni učinki, povezani z zdravljenjem (TRAE), ki so se pojavili pri več kot 10 % bolnikov, so bili zvišanje ALT (17 %), glavobol (15 %), gripi podobna bolezen (13 %) in reakcije, povezane z infuzijo (13 %). ).

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL