Slovenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Poudarki s 25. letnega srečanja ASGCT
Stabilna hemostatska korekcija in izboljšana kakovost življenja, povezana s hemofilijo: končna analiza iz ključne faze 3 HOPE-B preskušanja etranacogena Dezaparvovec
Predstavil: Steven W. Pipe, MD, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Michigan, Združene države
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Univerzitetni medicinski center, Rotterdam, Nizozemska
3Univerza za zdravje in znanost Oregon, Portland, OR
4Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, NC
5Center za motnje krvavitve in koagulacijo, Univerzitetna bolnišnica Careggi, Firence, Italija
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, kralj Prusije, PA
8Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija
Ključne podatkovne točke
Enostopenjska aktivnost FIX za zmerno hude (N=10) in hude (N=44) bolnike, ki jim dajejo etranacogen dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) v odmerku 2x1013 gc/kg v preskušanju faze 3 HOPE-B. Ta analiza je vključevala bolnike z in brez nevtralizirajočih protiteles AAV5 (NAbs).
Aktivnost FIX v enem stanju na začetku in 18 mesecev po infuziji za bolnike z ali brez že obstoječih NAb AAV5. S protitelesi je bil opredeljen kot titer, večji od meje detekcije (LOD). Brez protiteles je bil opredeljen kot titer, manjši ali enak LOD.
Varnostni profil za etranacogen dezaparvovec po 18 mesecih je bil skladen s predhodno predstavljenimi podatki. Najpogostejši neželeni učinki, povezani z zdravljenjem (TRAE), ki so se pojavili pri več kot 10 % bolnikov, so bili zvišanje ALT (17 %), glavobol (15 %), gripi podobna bolezen (13 %) in reakcije, povezane z infuzijo (13 %). ).
POVEZANA VSEBINA
