Spremljanje več kot 5 let v skupini bolnikov s hemofilijo B, zdravljenih s fidanacogenom Elaparvovec z adeno-povezanim virusom z gensko terapijo

Poudarki s 63. letnega srečanja ASH

Spremljanje več kot 5 let v skupini bolnikov s hemofilijo B, zdravljenih s fidanacogenom Elaparvovec z adeno-povezanim virusom z gensko terapijo

Ben J. Samelson-Jones, MD, dr¹, Spencer K. Sullivan, dr. med², John EJ Rasko, BSc (med), MBBS (hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, dr.med., Dr⁴, Lindsey A. George, dr. med^1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH⁶, Jerome M. Teitel, dr. med., FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, dr⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, in Jeremy Rupon, MD⁹

¹Otroška bolnišnica v Philadelphii, Philadelphia, PA
²Center za napredno medicino Mississippi, Madison, MS
³Cell & Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Avstralija
⁴Univerza v Kaliforniji, Davis, Sacramento, CA
⁵Medicinska šola Perelman na Univerzi v Pensilvaniji, Philadelphia, PA
⁶Center za zdravljenje hemofilije, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Univerza v Torontu, bolnišnica St. Michael's, Toronto, Kanada
⁸Univerza Columbia, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Združeno kraljestvo
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Ključne podatkovne točke

FIX aktivnost skozi čas po infuziji zdravila Fidanacogene Elaparvovec
ABR skozi čas po infundiranju zdravila Fidanacogene Elaparvovec

FIX aktivnost skozi čas po infuziji zdravila Fidanacogene Elaparvovec

Aktivnost FIX (od mejnega datuma decembra 2020) za 15 udeležencev v fazi 1/2 kliničnega preskušanja fidanacogena elaparvovec, ki so prejeli odmerek 5e11 vg/kg. Aktivnost FIX smo določili z uporabo enostopenjskega testa strjevanja krvi, ki temelji na osrednjem laboratoriju Actin FSL. Povprečne ravni aktivnosti FIX so ostale v območju resnosti blage hemofilije: 22.8 %, 1. leto (n = 15); 25.4 %, 2. leto (n = 14); 22.9 %, 3. leto (n = 14); 24.9 %, 4. leto (n = 9); in 19.8 %, 5. leto (n = 7).

ABR skozi čas po infundiranju zdravila Fidanacogene Elaparvovec

ABR za 14 od 15 udeležencev faze 1/2, ki so sodelovali v dolgotrajni nadaljnji študiji. Samo 9 oziroma 5 udeležencev je doseglo 5-letno oziroma 6-letno obdobje spremljanja. Od infundiranja pred vektorjem se je povprečni ABR med spremljanjem gibal med 0.1–0.9 na leto in noben udeleženec ni nadaljeval s profilakso FIX.