Spremljanje več kot 5 let v skupini bolnikov s hemofilijo B, zdravljenih s fidanacogenom Elaparvovec z adeno-povezanim virusom z gensko terapijo
Poudarki s 63. letnega srečanja ASH

Spremljanje več kot 5 let v skupini bolnikov s hemofilijo B, zdravljenih s fidanacogenom Elaparvovec z adeno-povezanim virusom z gensko terapijo

Ben J. Samelson-Jones, MD, dr1, Spencer K. Sullivan, dr. med2, John EJ Rasko, BSc (med), MBBS (hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, dr.med., Dr4, Lindsey A. George, dr. med1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, dr. med., FRCPC7, Catherine E. McGuinn, dr8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, in Jeremy Rupon, MD9

1Otroška bolnišnica v Philadelphii, Philadelphia, PA
2Center za napredno medicino Mississippi, Madison, MS
3Cell & Molecular Therapies, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Avstralija
4Univerza v Kaliforniji, Davis, Sacramento, CA
5Medicinska šola Perelman na Univerzi v Pensilvaniji, Philadelphia, PA
6Center za zdravljenje hemofilije, UC Davis, Sacramento, CA
7Univerza v Torontu, bolnišnica St. Michael's, Toronto, Kanada
8Univerza Columbia, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Združeno kraljestvo
11Pfizer Inc, New York, NY

Ključne podatkovne točke

FIX aktivnost skozi čas po infuziji zdravila Fidanacogene Elaparvovec

Aktivnost FIX (od mejnega datuma decembra 2020) za 15 udeležencev v fazi 1/2 kliničnega preskušanja fidanacogena elaparvovec, ki so prejeli odmerek 5e11 vg/kg. Aktivnost FIX smo določili z uporabo enostopenjskega testa strjevanja krvi, ki temelji na osrednjem laboratoriju Actin FSL. Povprečne ravni aktivnosti FIX so ostale v območju resnosti blage hemofilije: 22.8 %, 1. leto (n = 15); 25.4 %, 2. leto (n = 14); 22.9 %, 3. leto (n = 14); 24.9 %, 4. leto (n = 9); in 19.8 %, 5. leto (n = 7).

ABR skozi čas po infundiranju zdravila Fidanacogene Elaparvovec

ABR za 14 od 15 udeležencev faze 1/2, ki so sodelovali v dolgotrajni nadaljnji študiji. Samo 9 oziroma 5 udeležencev je doseglo 5-letno oziroma 6-letno obdobje spremljanja. Od infundiranja pred vektorjem se je povprečni ABR med spremljanjem gibal med 0.1–0.9 na leto in noben udeleženec ni nadaljeval s profilakso FIX.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL