Slovenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Utrinki s 30. kongresa ISTH
Rezultati študije B-LIEVE, faze 1/2 potrditve odmerka genske terapije FLT180a AAV pri bolnikih s hemofilijo B
Predstavlja: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Kalifornija, Združene države
G. Mladi1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3
1Otroška bolnišnica Los Angeles, Medicinska fakulteta Univerze Južne Kalifornije Keck, Los Angeles, CA, ZDA, Los Angeles, Kalifornija, Združene države
2Royal Free Hospital, London, Anglija, Združeno kraljestvo
3Freeline, Stevenage, Anglija, Združeno kraljestvo
Ključne podatkovne točke
Ravni FIX za prve 3 bolnike s hemofilijo B, ki so prejemali gensko terapijo FLT180a AAV v študiji faze 1/2 B-LIEVE. Vrednosti FIX so iz enostopenjskega testa v centralnem laboratoriju; vodoravna črtkana črta je spodnja meja normalnega izražanja FIX (50 ie/dl). Od 23. maja 2022, izrez podatkov, so bile ravni FIX 93, 92 in 80 na dan študije 77, 56 in 36 za bolnike 1, 2 oziroma 3.
Ravni FIX (rdeča) in ALT (rumena) za 3 bolnike, ki so prejeli odmerek FLT180a v študiji B-LIEVE. Tri tedne po infuziji FLT180a so bolniki začeli s postopnim postopkom peroralnih kortikosteroidov in kratkim postopkom peroralnega takrolimusa kot profilakso za zmanjšanje z vektorji povezanih imunskih odzivov. Navpične pikčaste črte so profilaktične eksogene infuzije FIX, prejete dneve po infuziji FLT180a.
POVEZANA VSEBINA
