Rezultati študije B-LIEVE, faze 1/2 potrditve odmerka genske terapije FLT180a AAV pri bolnikih s hemofilijo B
Utrinki s 30. kongresa ISTH

Rezultati študije B-LIEVE, faze 1/2 potrditve odmerka genske terapije FLT180a AAV pri bolnikih s hemofilijo B

Predstavlja: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Kalifornija, Združene države

G. Mladi1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Yee3, F. Ferrante3

1Otroška bolnišnica Los Angeles, Medicinska fakulteta Univerze Južne Kalifornije Keck, Los Angeles, CA, ZDA, Los Angeles, Kalifornija, Združene države
2Royal Free Hospital, London, Anglija, Združeno kraljestvo
3Freeline, Stevenage, Anglija, Združeno kraljestvo

 

Ključne podatkovne točke

FIX ravni

Ravni FIX za prve 3 bolnike s hemofilijo B, ki so prejemali gensko terapijo FLT180a AAV v študiji faze 1/2 B-LIEVE. Vrednosti FIX so iz enostopenjskega testa v centralnem laboratoriju; vodoravna črtkana črta je spodnja meja normalnega izražanja FIX (50 ie/dl). Od 23. maja 2022, izrez podatkov, so bile ravni FIX 93, 92 in 80 na dan študije 77, 56 in 36 za bolnike 1, 2 oziroma 3.

FIX in sočasne ravni ALT

Ravni FIX (rdeča) in ALT (rumena) za 3 bolnike, ki so prejeli odmerek FLT180a v študiji B-LIEVE. Tri tedne po infuziji FLT180a so bolniki začeli s postopnim postopkom peroralnih kortikosteroidov in kratkim postopkom peroralnega takrolimusa kot profilakso za zmanjšanje z vektorji povezanih imunskih odzivov. Navpične pikčaste črte so profilaktične eksogene infuzije FIX, prejete dneve po infuziji FLT180a.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL