Razmerje med transgensko proizvedenim FVIII in stopnjami krvavitev 2 leti po prenosu gena z valoktokogenom Roxaparvovec: rezultati Gener8-1
Utrinki s 30. kongresa ISTH

Razmerje med transgensko proizvedenim FVIII in stopnjami krvavitev 2 leti po prenosu gena z valoktokogenom Roxaparvovec: rezultati Gener8-1

Predstavlja: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Fakulteta za zdravstvene vede – Univerza Witwatersrand in Nacionalna zdravstvena laboratorijska služba, Johannesburg, Južna Afrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Cev19

1Univerza Witwatersrand, National Health Laboratory Service in Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Južna Afrika
2APHM, Oddelek za pediatrično hematološko onkologijo, Otroška bolnišnica La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provansa-Alpe-Azurna obala, Francija
3Oddelek za hematologijo, Oddelek za interno medicino, Nacionalna tajvanska univerzitetna bolnišnica, Taipei, Keelung, Tajvan (Republika Kitajska)
4Nationwide Children's Hospital Division of Hematology, Oncology, and Bone Marrow Transplant in The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Združene države
5Oddelek za hematologijo/onkologijo, Oddelek za medicino, Kalifornijska univerza San Diego, San Diego, Kalifornija, Združene države
6Medicinska fakulteta Univerze Indiana, Center za pediatrične raziskave IUPUI-Wells in Hirszfeldov inštitut za imunologijo in eksperimentalno terapijo, Indianapolis, Indiana, Združene države
7Medicinski center Sheba & Univerza Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Izrael
8Center za hematologijo, Imperial College London, London, Anglija, Združeno kraljestvo
9Kalifornijska univerza San Francisco, San Francisco, Kalifornija, Združene države Amerike
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Anglija, Združeno kraljestvo
11Queensland Hemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital in Univerza Queenslanda, Brisbane, Queensland, Avstralija
12Inštitut za eksperimentalno hematologijo in transfuzijsko medicino in Center za redke bolezni, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Nemčija
13Hemocentro UNICAMP, Oddelek za interno medicino, Fakulteta za medicinske vede, Univerza v Campinasu, Campinas, Sao Paulo, Brazilija
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center in Fondazione Luigi Villa ter Oddelek za patofiziologijo in transplantacijo, Università degli Studi di Milano, Milano, Lombardija, Italija
15Ortopedski center za zdravljenje hemofilije, Los Angeles, Kalifornija, Združene države
16Center za krvavitve in motnje strjevanja, Univerza v Minnesoti, Minneapolis, Minnesota, Združene države
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Univerza v Oxfordu, in Oxford National Institute for Health Research Biomedicinski raziskovalni center, Oxford, Anglija, Združeno kraljestvo
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornija, Združene države

19Oddelki za pediatrijo in patologijo, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Michigan, Združene države

Ključne podatkovne točke

Valoctocogene Roxaparvovec Povzetek varnosti za 2. leto
Letna stopnja zdravljene krvavitve/uporaba FVIII

Rezultati študije GENEr3-8 faze 1 pri bolnikih s hemofilijo A, zdravljenih z valoktokogenom roxaparvovec, kažejo dosledno zmanjšanje zdravljenih krvavitev/leto in letno uporabo FVIII od 1. do 2. leta v primerjavi z izhodiščem. Izhodiščne vrednosti so bile iz 6-mesečnega prospektivnega obdobja zbiranja podatkov v neintervencijski študiji BMN 270-902.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL