Razmerje med endogeno ekspresijo, transgensko ekspresijo FVIII in krvavitvami po prenosu genov valotokogen Roxaparvovec za hudo hemofilijo A: post-hoc analiza preskušanja GENEr8-1 faze 3
Poudarki s 63. letnega srečanja ASH

Razmerje med endogeno ekspresijo, transgensko ekspresijo FVIII in krvavitvami po prenosu genov valotokogen Roxaparvovec za hudo hemofilijo A: post-hoc analiza preskušanja GENEr8-1 faze 3

Steven W. Pipe, dr1, Margareth C Ozelo, dr.med., dr2*, Gili Kenet, dr3, Mark T Reding, dr4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, dr7, Bella Madan, dr.med8*, Michael Laffan, DM, dr9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, dr.med., Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, dr. med12 *, Susan Shapiro, dr.med., dr13,14,15 *, Amy L Dunn, dr16 *, Michael Wang, dr.med17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, dr19,20 *, Emily Symington, dr21 *, Adebayo Lawal, dr. med., mag. znanosti, MBA22 *, Reena Mahajan, dr.med22 *, Konstantia-Maria Chavele, dr22 *, Divya B Reddy, dr22 *, Hua Yu, dr22 *, Wing Yen Wong, dr22 *, Tara M Robinson, dr.med., dr22 *, in Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Oddelek za pediatrijo in patologijo, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Oddelek za interno medicino, Fakulteta za medicinske vede, Univerza v Campinasu, Campinas, Brazilija
3Nacionalni center za hemofilijo in Raziskovalni inštitut za trombozo in hemostazo Amalia Biron, Medicinski center Sheba, Tel Hashomer, Univerza Tel Aviv, Tel Aviv, Izrael
4Center za motnje krvavitve in strjevanja krvi, Medicinski center Univerze v Minnesoti, Minneapolis, MN
5Univerza v Queenslandu, Brisbane, QLD, Avstralija
6Queensland Hemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Avstralija
7Univerza Kalifornije v San Francicu, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Združeno kraljestvo
9Center za hematologijo, Oddelek za medicino, Imperial College London, London, Združeno kraljestvo
10Ortopedski center za zdravljenje hemofilije, Los Angeles, Kalifornija
11Oddelek za molekularno medicino, Raziskovalni inštitut Scripps, La Jolla, Kalifornija
12Oddelek za hematologijo, Oddelek za interno medicino, Nacionalna tajvanska univerzitetna bolnišnica, Tajpej, Tajvan
13Oddelek za medicino Radcliffe, Univerza v Oxfordu, Oxford, Združeno kraljestvo
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Združeno kraljestvo
15Nacionalni inštitut za zdravstvene raziskave, Oxford Biomedical Research Center, Oxford, Združeno kraljestvo
16Center za zdravljenje hemofilije, Nationwide Children's Hospital in The Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Center za hemofilijo in trombozo, Medicinski kampus Univerze v Koloradu Anschutz, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, Univerza Severne Karoline v Chapel Hillu, Chapel Hill, NC
19Oddelek za pediatrijo, Medicinska fakulteta univerze Indiana, Center za pediatrične raziskave IUPUI-Wells, Indianapolis, IN
20Laboratorij za glikobiologijo, Hirszfeldov inštitut za imunologijo in eksperimentalno terapijo, Wroclaw, Poljska
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Združeno kraljestvo
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Kalifornija

Ključne podatkovne točke

Zasnova študije 3. faze GENEr8-1

Rezultati študije GENEr3-8 faze 1 so bili analizirani glede razmerja med aktivnostjo FVIII, pridobljenega iz transgena, in krvavitvami. Od skupnega števila udeležencev v študiji (N = 134) je ta analiza vključevala podskupino bolnikov, pri katerih je prišlo do ≥ 1 zdravljene krvavitve v obdobju po prehodu, ki se je začelo 1 mesec po koncu obdobja po profilaksi, ki je sledilo infuzijo transgena.

ABR pri udeležencih z zdravljenimi krvavitvami po prehodu (n = 22)

Od skupno 134 udeležencev v študiji GENEr8-1 jih je 22 (16 %) v obdobju po prehodu doživelo vsaj 1 zdravljeno krvavitev. ABR je prikazan za te udeležence za izhodiščno vrednost pred infuzijo in obdobje študije po infuziji, po profilaksi. Glede na izhodiščno vrednost je imelo 15 udeležencev zmanjšanje ABR, 2 zvišanje ABR < 1 (črne puščice), 5 pa povečanje ABR > 1 (oranžne puščice).

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL