Slovenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Utrinki s 30. kongresa ISTH
Razjasnitev mehanizma za neskladnostjo testa faktorja VIII, pridobljenega iz AAV
Predstavlja: Anna Sternberg, PhD, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Združene države
Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1
1Otroška bolnišnica v Filadelfiji, Filadelfija, Pensilvanija, Združene države
Ključne podatkovne točke
Dva poskusa, ki nakazujeta, da je razlika v analizi FVIII neodvisna od vWF. Rezultati dvostopenjskega testa strjevanja krvi na levi kažejo povečano aktivnost transgensko pridobljenega FVIII (AAV-FVIII) v primerjavi z divjim tipom rekombinantnega FVIII (rFVIII-WT) kot tudi z rekombinantnim FVIII z zmanjšano afiniteto za vWF (rFVIII-E2K ). Graf na desni prikazuje podobnost v razmerju med 1682-stopenjskim testom (OSA)/kromogenim testom (CSA) po infuziji AAV1-hFVIII mišim s pomanjkanjem tako FVIII kot vWF, ko se OSA izvaja v prisotnosti ali odsotnosti vWF .
Primerjava aktivnosti AAV-FVIIIa z rekombinantnim WT-FVIIIa in različicami rekombinantnega FVIII z izboljšano stabilnostjo A2 (rFVIIIa-E1984V in rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa in rFVIIIa-WT imata podobno aktivnost v primerjavi s povečano aktivnostjo v rekombinantnih različicah s povečano afiniteto A2. Ti rezultati kažejo, da je malo verjetno, da bi razlike v disociaciji podenote FVIII A2 povzročile neskladja v testu faktorja OSA/CSA.
POVEZANA VSEBINA
