Slovenian Slovenian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII
Poudarki s 23. letnega srečanja ASGCT

Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toško Lisičkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI

2Univerzitetni oddelek za hematologijo, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Združeno kraljestvo

3Katedra za medicino Univerze v Wisconsinu – Madison, Madison, WI

4Nacionalna specializirana bolnišnica za aktivno zdravljenje hematoloških bolezni, Sofija, Bolgarija

5Bayer, Basel, Švica

Ključne podatkovne točke

Kriteriji za vključitev in stopnjevanje režima odmerjanja za odkrito varnostno študijo faze 1/2 in odkrivanje odmerjanja za vektor AAVhu37 kapsida pri hudi hemofili A. Dva bolnika sta bila vključena v kohorte 1, 2 in 3. Rezultati za prvi dve skupini so bili na voljo za to predstavitev. (PTP, predhodno zdravljeni bolniki; ED, dnevi izpostavljenosti; GC, genske kopije)

Rezultati aktivnosti FVIII za dva bolnika iz kohorte 2 so pokazali trajno izražanje FVIII pri obeh bolnikih> 1 mesecev. Pri tem najnižjem odmerku je 12 bolnik (desna plošča) dosegel klinično pomembne ravni FVIII, kar je povzročilo zmanjšanje števila krvavitev v 1 mesecih z 12 na 99.

Rezultati aktivnosti FVIII za dva bolnika iz kohorte 2 so pokazali trajno izražanje FVIII v> 2 mesecih. Pri naslednjem višjem odmerku sta oba bolnika dosegla klinično pomembno raven FVIII; 6 bolnik (desna plošča) je 1 mesecev brez krvavitve in zdravljenja.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Super User
Super User
Nazaj na vrh
Image

Please enable the javascript to submit this form

O nas

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL