Premagovanje že obstoječe imunosti proti AAV za doseganje varnega in učinkovitega prenosa genov v kliničnih okoljih
Poudarki 28. letnega kongresa ESGCT

Premagovanje že obstoječe imunosti proti AAV za dosego varnega in učinkovitega prenosa genov v kliničnih nastavitvah.

Giuseppe Ronzitti, dr
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Ključne podatkovne točke

Premagovanje že obstoječe imunosti proti AAV za doseganje varnega in učinkovitega prenosa genov v kliničnih okoljih

(A) Učinkovitost transgenske ekspresije z uporabo vektorjev AAV se lahko zmanjša zaradi prirojene imunosti. (B) V tej dokazni študiji koncepta, ki vključuje primate razen človeka s protitelesi proti AAV, je bila endopeptidirana imlifidaza (IdeS) uporabljena za ugotavljanje, ali bi razgradnja IgG v obtoku lahko izboljšala izražanje hFIX, ki ga posreduje AAV.

Izboljšana učinkovitost genske terapije pri seropozitivnih primatih, ki niso človek z IdeS

Pri primatih razen človeka, zdravljenih z AAV8, ki vsebuje FIX, je bila ekspresija hFIX v plazmi bistveno višja pri živali, zdravljeni z IdeS, v primerjavi z živaljo brez zdravljenja z IdeS. Ti rezultati kažejo, da lahko sistemska razgradnja IgG omogoči gensko terapijo z vektorji AAV pri seropozitivnih bolnikih s hemofilijo, pa tudi ponovno dajanje pri predhodno zdravljenih bolnikih z zmanjšano ekspresijo faktorjev.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL