Slovenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Poudarki 16. delavnice NHF o novih tehnologijah in prenosu genov za hemofilijo
Kršitev transgenske tolerance z imunosupresijo
Valder R. Arruda, dr. med
Izredni profesor za pediatrijo
Medicinska šola Perelman, Univerza v Pensilvaniji
Center za celične in molekularne terapije (CCMT)
Otroška bolnišnica v Filadelfiji
Ključne podatkovne točke
Študije na primatih razen človeka (NHP), ki so bili predhodno zdravljeni z mofetilmikofenolatom (MMF), ki so se začeli 1 teden pred dajanjem vektorja, in rapamicinom z začetkom na dan dajanja vektorja, so pokazale, da je uporaba imunosupresije T-celic (z zajčjim anti-timocitnim globulinom, rATG) sočasno z vektorjem AAV je povzročil razvoj protiteles FIX in povečano razmerje Th17/Treg (leva plošča), medtem ko uporaba ATG 5 tednov po vektorju AAV ni povzročila protiteles FIX in nižje razmerje Th17/Treg (desna plošča).
Če povzamemo to serijo študij, je imunosupresija z minimalnim zmanjšanjem celic Treg optimalna za zagotavljanje jetrno posredovane imunske tolerance na ekspresijo transgena FIX. Pri NHP je predobdelava z MMF in rapamicinom, ki ji je sledila zapoznela uporaba rATG, lahko zagotovila trajno imunsko toleranco, medtem ko rATG ali daklizumab, uporabljen v času vektorske infuzije, ni bil.
POVEZANA VSEBINA
