Slovenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Poudarki s 63. letnega srečanja ASH
Podatki o krvavitvah po izhodiščnih ravneh izražanja FIX pri ljudeh s hemofilijo B: analiza z uporabo "študije faktorske ekspresije"
Tom Burke, mag1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, doktor znanosti, MBA4, Barbara A Konkle, dr.med5, Declan Noone, mag6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, dr.med9, in Jamie O'Hara, mag1,2 *
1Fakulteta za zdravje in socialno varstvo, Univerza v Chesterju, Chester, Združeno kraljestvo
2HCD Economics, Daresbury, Združeno kraljestvo
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5Univerza v Washingtonu, Washingtonski center za krvavitvene motnje, Seattl, WA
6Evropski konzorcij za hemofilijo, Bruselj, Belgija
7Trinity College Dublin, Dublin, Irska
8Irsko društvo za hemofilijo, Dublin, Irska
9Oddelki za pediatrijo in patologijo, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI
Ključne podatkovne točke
Podatki iz dveh študij bremena bolezni (CHESS EU I-II in CHESS US/US+) so bili uporabljeni v generaliziranem linearnem modelu (GLM) z log povezavo za oceno povezave med ravnmi izražanja ABR in FIX (FEL) pri bolnikih s hemofilijo. B. Pri vseh bolnikih, vključenih v analizo (N = 407), je bila povprečna FEL (SD) 9.95 IU/dL (10.5), povprečna ABR (SD) pa 2.4 krvavitev/leto (3.6). Napovedane krvavitve kot funkcija FEL, ki jih proizvaja model, so prikazane zgoraj. Po prilagoditvi glede na starost, ITM in viruse, ki se prenašajo s krvjo, se je povprečni ABR v modelu zmanjšal za 0.8 enote za vsak 1-odstotno povečanje FEL (P <0.001).
POVEZANA VSEBINA
