Slovenian Slovenian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Preizkus SPK-8011 faze I / II: Obstojna in trajna ekspresija FVIII za> 2 leti s pomembnimi izboljšavami ABR v začetnih doznih kohortah po AAV-posredovanem prenosu genov FVIII za hemofilijo A
Poudarki navideznega kongresa ISTH 2020

Preizkus SPK-8011 faze I / II: Obstojna in trajna ekspresija FVIII za> 2 leti s pomembnimi izboljšavami ABR v začetnih doznih kohortah po AAV-posredovanem prenosu genov FVIII za hemofilijo A

L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Žanje6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Anguela6, K. Visoka6

1Otroška bolnišnica iz Filadelfije, Filadelfija, ZDA

2Medicinska šola Perelman na Univerzi v Pensilvaniji v Filadelfiji, ZDA

3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Združene države Amerike

4Medicinski center Univerze v Pittsburghu in Center za hemofilijo Zahodne Pensilvanije, Ministrstvo za medicino, Pittsburgh, ZDA

5Mississippi Center za napredno medicino, Madison, ZDA

6Spark Therapeutics, Filadelfija, Združene države Amerike

Ključne podatkovne točke

Faza 1/2 preskusa, zasnovanega za SPK-8011, je vključevala bolnike, infuzirane z 1 od 3 vektorskih odmerkov: 5x1011 vg / kg (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3) in 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Upravičeni bolniki so bili odrasli moški z zmerno (n = 1) do hudo (n = 13) hemofilijo A (FVIII: C ≤ 2%), nizko do neopazno stopnjo nevtralizirajočih protiteles proti kapsidi LK03 in izpostavljenostjo faktorju> 150 dni s brez zaviralcev v anamnezi. Bolnike so natančno spremljali 1 leto, dolgoročno spremljanje pa je bilo načrtovano do 4 leta.

Od 14 bolnikov, infuziranih s SPK-8011, dva bolnika, ki sta bila infuzirana z najvišjim odmerkom (2e2), nista ohranila stabilne ekspresije FVIII. 12 bolnikov s stabilnim izražanjem je pokazalo 12% zmanjšanje krvavitve in 91% zmanjšanje uporabe faktorjev (ni prikazano).

Na podlagi preizkusa v eni fazi je bila izraženost FVIII za bolnike z nizko dozo kohorte (5e11, udeleženci 1 in 2 v grafu) in kohorte srednjih odmerkov (1e12, udeleženci 3-5 v grafu) dolgo med 5% in 25% - dolgotrajno trajanje spremljanja od 2 do 3.3 leta.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Nazaj na vrh
Image

Please enable the javascript to submit this form

O nas

Podprto s štipendijami za izobraževanje Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL