Poudarki navideznega kongresa ISTH 2020
Preizkus SPK-8011 faze I / II: Obstojna in trajna ekspresija FVIII za> 2 leti s pomembnimi izboljšavami ABR v začetnih doznih kohortah po AAV-posredovanem prenosu genov FVIII za hemofilijo A
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Žanje6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Angela6, K. Visoka6
1Otroška bolnišnica iz Filadelfije, Filadelfija, ZDA
2Medicinska šola Perelman na Univerzi v Pensilvaniji v Filadelfiji, ZDA
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Združene države Amerike
4Medicinski center Univerze v Pittsburghu in Center za hemofilijo Zahodne Pensilvanije, Ministrstvo za medicino, Pittsburgh, ZDA
5Mississippi Center za napredno medicino, Madison, ZDA
6Spark Therapeutics, Filadelfija, Združene države Amerike
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Žanje6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Angela6, K. Visoka6
1Otroška bolnišnica iz Filadelfije, Filadelfija, ZDA
2Medicinska šola Perelman na Univerzi v Pensilvaniji v Filadelfiji, ZDA
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Združene države Amerike
4Medicinski center Univerze v Pittsburghu in Center za hemofilijo Zahodne Pensilvanije, Ministrstvo za medicino, Pittsburgh, ZDA
5Mississippi Center za napredno medicino, Madison, ZDA
6Spark Therapeutics, Filadelfija, Združene države Amerike
POVEZANA VSEBINA
Interaktivni spletni seminarji
Poddaje