Zadnje novice

Večletno spremljanje genske terapije AAV5-hFVIII-SQ za hemofilijo A

 

 

Izboljšana aktivnost faktorja IX po uporabi AAV5-R338L "Padova" faktorja IX v primerjavi z AAV5 WT človeškega faktorja IX v NHP

 

 

BioMarin odda vlogo EMA za prvo gensko zdravljenje s hemofilijo

 

 

Pogled pacientov na novo zdravljenje hemofilije A: kvalitativna študija