Preskušanja hemofilije v enaindvajsetem stoletju: določitev pomembnih rezultatov za bolnika

Preskušanja hemofilije v enaindvajsetem stoletju: določitev pomembnih rezultatov za bolnika

Raziskave in prakse pri trombozi in hemostazi (Pomlad 2019) Vol. 379, št. 20, str. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Zadnjih pet desetletij je zaznamoval pomemben napredek na področju oskrbe s hemofilijo, ki se je razširila na nenadomestljive terapije in bližnjo razpoložljivost genske terapije. Ta napredek pa utemeljuje novo proučitev rezultatov ukrepov, ki se uporabljajo za oceno nadomestitvenih faktorskih terapij v kliničnih študijah, in sicer faktorske aktivnosti in letne stopnje krvavitve. Te končne točke je treba ponovno preučiti ne le v okviru novih strategij zdravljenja hemofilije, ampak tudi s stališča nedavnega novega poudarka na perspektive bolnikov, povezane s preživetjem, funkcionalnim statusom in kakovostjo življenja. Izbira in merjenje rezultatov, pomembnih za bolnika, o katerih se pogosto poroča, postaja pomemben korak v postopku kliničnega preskušanja. Raziskovalna skupnost priznava, da bolniki vidijo težave skozi drugačno lečo kot kliniki, proizvajalci in druge zainteresirane strani; daje vrednost njihovemu vpogledu v raziskovalno zasnovo in tudi njihovi dejanski udeležbi. Za bolnike so pomembni rezultati, ki zajemajo celoten cikel oskrbe: preživetje, funkcionalni status in kakovost življenja.

Spletna povezava