Večletno spremljanje genske terapije AAV5-hFVIII-SQ za hemofilijo A

Večletno spremljanje genske terapije AAV5-hFVIII-SQ za hemofilijo A

Pasi KJ in sod. N Engl J Med. 2020. 2. januarja; 382 (1): 29-40. doi: 10.1056 / NEJMoa1908490.