Kako razpravljati o genski terapiji za hemofilijo? Perspektiva bolnika in zdravnika

Kako razpravljati o genski terapiji za hemofilijo? Perspektiva bolnika in zdravnika

Hemofilija (05) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Ključ, NS; et al.

Čeprav bi genska terapija lahko spremenila zdravljenje ljudi s hemofilijo, kar bi zmanjšalo njihovo tveganje za krvavitev, hkrati pa zmanjšalo ali odpravilo potrebo po dajanju eksogenih faktorjev, raziskovalci trdijo, da je za zdravnike in paciente pomembno, da imajo vire jasnih in zanesljivih informacij, da lahko razpravljajo o obeh tveganja in koristi zdravljenja. Raziskave, ki vključujejo gensko zdravljenje z vektorjem (AAV) z adeno povezanim virusom, so pokazale izboljšanje ravni endogenih faktorjev v dolgotrajnih obdobjih, znatno zmanjšanje letnih količin krvavitve, manjšo uporabo eksogenih faktorjev in pozitiven varnostni profil. Vendar pa je za zdravnike pomembno, da poudarjajo, da raziskave še potekajo in še vedno obstajajo vrzeli v dokazih, na primer dolgoročni varnostni profili. Poleg tega bi lahko bile ključne skupine bolnikov - vključno z otroki in mladostniki, z jetrno ali ledvično disfunkcijo in tiste z predhodno anamnezo faktorskih zaviralcev ali že obstoječimi nevtralizirajočimi protitelesami AAV - izključene v okviru meril za upravičenost do preskušanj z gensko terapijo.

Spletna povezava