Slovenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Poudarki 28. letnega kongresa ESGCT
Spremljanje mest integracije vektorjev v pristopih genske terapije in vivo s sekvenciranjem tekočinske biopsije-integracije
D Cesana1, Kalabrija1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E šest2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1
1Inštitut za gensko terapijo San Raffaele Telethon (HSR-TIGET)
2Laboratorij za humano limfohematopoezo, INSERM, Francija
3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francija
4Otroška bolnišnica dr. von Hauner, LMU, Nemčija
5Oddelek za mikrobiologijo, UPenn, ZDA
Ključne podatkovne točke
- Pridobivanje IS iz DNK brez celic, očiščene iz telesnih tekočin
- Karakterizacija integracijskega profila lentivirusa (LV) pri hemofilnih psih
DNK brez celic (cfDNA) se sprosti v kri iz zdravih, vnetih ali obolelih trdnih organskih celic (kot so jetra ali timus), ki so podvržene apoptozi ali nekrozi. Genetske spremembe v prečiščeni cfDNA, vključno z vektorsko-genomskimi integracijskimi mesti (IS) iz transduciranih celic, je mogoče odkriti z sekvenciranjem integracijskih mest s tekočo biopsijo (LiBIS-seq).
Trije odrasli hemofilični psi (O21, M57 in O59) so prejeli eno samo injekcijo LV, ki izražajo različne različice pasje koagulacije FIX. Za vsakega psa je bila cfDNA očiščena iz krvnega seruma, zbranega v 7–8 različnih časovnih točkah, začenši od 30 do 532 dni po injiciranju. Ta graf prikazuje ocenjeno velikost populacije označenih celičnih klonov, ki sčasoma prispevajo k skupnim IS pri psih M57 in O59.
POVEZANA VSEBINA
