Spremljanje mest integracije vektorjev v pristopih genske terapije in vivo s sekvenciranjem tekočinske biopsije-integracije
Poudarki 28. letnega kongresa ESGCT

Spremljanje mest integracije vektorjev v pristopih genske terapije in vivo s sekvenciranjem tekočinske biopsije-integracije

D Cesana1, Kalabrija1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E šest2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1Inštitut za gensko terapijo San Raffaele Telethon (HSR-TIGET)

2Laboratorij za humano limfohematopoezo, INSERM, Francija

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Francija

4Otroška bolnišnica dr. von Hauner, LMU, Nemčija

5Oddelek za mikrobiologijo, UPenn, ZDA

Ključne podatkovne točke

Pridobivanje IS iz DNK brez celic, očiščene iz telesnih tekočin

DNK brez celic (cfDNA) se sprosti v kri iz zdravih, vnetih ali obolelih trdnih organskih celic (kot so jetra ali timus), ki so podvržene apoptozi ali nekrozi. Genetske spremembe v prečiščeni cfDNA, vključno z vektorsko-genomskimi integracijskimi mesti (IS) iz transduciranih celic, je mogoče odkriti z sekvenciranjem integracijskih mest s tekočo biopsijo (LiBIS-seq).

Karakterizacija integracijskega profila lentivirusa (LV) pri hemofilnih psih

Trije odrasli hemofilični psi (O21, M57 in O59) so prejeli eno samo injekcijo LV, ki izražajo različne različice pasje koagulacije FIX. Za vsakega psa je bila cfDNA očiščena iz krvnega seruma, zbranega v 7–8 različnih časovnih točkah, začenši od 30 do 532 dni po injiciranju. Ta graf prikazuje ocenjeno velikost populacije označenih celičnih klonov, ki sčasoma prispevajo k skupnim IS pri psih M57 in O59.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL