Steven W. Pipe, dr
Poudarki kongresa ISTH 2021

Poročilo o varnosti jeter iz 3. faze preskusa genske terapije HOPE-B pri odraslih s hemofilijo B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, Cev SW6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Nemčija

2Barts Liver Center, Univerza Queen Mary v Londonu, London, Združeno kraljestvo

3Univerzitetni medicinski center Amsterdam, Amsterdam, Nizozemska

4uniQure Inc, Lexington, Združene države Amerike

5uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska

6Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike

Ključne podatkovne točke

  • 69-letni, beli nešpanski moški z zmerno hudo hemofilijo B
  • 1980-Diagnosticiran s HBV (+ve za protitelesa proti HBs ter protitelesa proti HBc in proti HBe)
  • 1983-Diagnosticiran hepatitis brez A/non-N
  • 2003-potrjeno pozitivno na HCV, ko so na voljo testi
  • 2015-Ocenjeno za izkoreninjenje HCV, genotip 1a, brez pomembne fibroze (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-zdravljeno s paritaprevirjem/ombitasvirjem/ritonavirjem, dasabuvirjem in ribavirinom; doseganje trajnega virološkega odziva
  • Družbena zgodovina je znana po predhodnem kajenju, uživanju alkohola 0-2 enot/teden
  • Družinska zgodovina, pomembna za raka

Zgodovina bolezni jeter pri bolniku s hemofilijo B v preskušanju HOPE-B, ki je med sodelovanjem v študiji doživel hepatocelularni karcinom. Njegova zdravstvena anamneza vsebuje več dejavnikov tveganja za razvoj HCC, vključno s hepatitisom B in C, starostjo in uživanjem alkohola.

Povzetek molekularnih analiz HCC
Po enoletnem infundiranju je ultrazvok po protokolu odkril subkapsularno lezijo jeter. Ta preglednica povzema kasnejšo analizo mesta molekularne integracije in zaporedje celotnega genoma, opravljeno na odstranjenem tumorskem tkivu, vključno s pričakovanimi ugotovitvami, če je bila HCC odvisna od (stolpec 1) ali neodvisna od (stolpec 1) integracije AAV. Dejanske ugotovitve analiz so prikazane v stolpcu 2.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL