Lentivirusna genska terapija za jetra za hemofilijo in drugod
Poudarki 28. letnega kongresa ESGCT

Lentivirusna genska terapija za jetra za hemofilijo in drugod

Alessio Cantore, dr
Inštitut za gensko terapijo San Raffaele Telethon
Univerza Vita-Salute San Raffaele
Milano, Italija

Ključne podatkovne točke

Lentivirusni vektor (LV) za gensko terapijo jeter

Konstrukt lentivirusnih vektorjev, zasnovan za gensko terapijo, usmerjeno v jetra, in uporabljen za pakiranje človeških transgenov FIX ali FVIII, ki so bili infundirani v primate razen človeka, da bi transducirali hepatocite s konstruktom vektor-transgen.

Normalna do nadnormalna aktivnost človeškega koagulacijskega faktorja pri NHP

Ekspresija hFIX in hFVIII pri primatih razen človeka, infundiranih z lentivirusnim vektorjem, ki vsebuje ustrezen transgen. Vektor-transgen LV-FIX je bil infundiran v odmerkih 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) in 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). Konstrukt LV-FVIII vektor-transgen je bil infundiran v odmerkih 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) in 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL