Poudarki kongresa ISTH 2021
Klinični izidi pri odraslih s hemofilijo B z obstoječimi nevtralizirajočimi protitelesi proti AAV5 in brez njih: 6-mesečni podatki iz preskusa genske terapije HOPE-B faze 3 Etranakogena Dezaparvovec
FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, Ključ NS4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, Cev SW8, Preiskovalci HOPE-B
1Univerzitetni medicinski center Erasmus, Rotterdam, Nizozemska
2Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija
3Oregon Health & Science University, Portland, Združene države Amerike
Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, Združene države Amerike
5Center za motnje krvavitve in koagulacijo, Univerzitetna bolnišnica Careggi, Firence, Italija
6uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska
7uniQure Inc, Lexington, Združene države Amerike
8Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike
POVEZANA VSEBINA
Interaktivni spletni seminarji
Dolgoročni rezultati: trajnost in varnost
Predstavila prof. Dr. Margareth C. Ozelo ...
Ovire in priložnosti
Predstavil Frank WG Leebeek, dr.
Podpora bolnikom, svetovanje bolnikom in spremljanje
Predstavila dr.Lindsey A. George ...
Genska terapija za FVIII
Predstavil K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Posodobitev o učinkovitosti kliničnih preskušanj
Predstavil dr.Guy Young ...
Adeno povezana virusna terapija z virusi (AAV): Uporaba pri hemofiliji
Predstavila dr. Barbara A. Konkle ...
Genska terapija za zdravljenje hemofilije: uvod v adeno-povezan virusni vektorski prenos genov
Predstavil Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genska terapija za zdravljenje hemofilije: pogosti problemi genske terapije
Predstavil dr. Thierry VandenDriessche ...
Genska terapija za zdravljenje hemofilije: druge strategije in cilji
Predstavil Glenn F. Pierce, dr.
Zgodovina zdravljenja hemofilije: nenadomestljiva terapija z gensko terapijo
Predstavil Steven W. Pipe, MD ...
Spoznavanje genske terapije: terminologija in pojmi
Predstavil David Lillicrap, MD ...
Poddaje