Klinični izidi pri odraslih s hemofilijo B z obstoječimi nevtralizirajočimi protitelesi proti AAV5 in brez njih: 6-mesečni podatki iz preskusa genske terapije HOPE-B faze 3 Etranakogena Dezaparvovec

Poudarki kongresa ISTH 2021

Klinični izidi pri odraslih s hemofilijo B z obstoječimi nevtralizirajočimi protitelesi proti AAV5 in brez njih: 6-mesečni podatki iz preskusa genske terapije HOPE-B faze 3 Etranakogena Dezaparvovec

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, Ključ NS⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, Cev SW⁸, Preiskovalci HOPE-B

¹Univerzitetni medicinski center Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

²Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija

³Oregon Health & Science University, Portland, Združene države Amerike

Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, Združene države Amerike

⁵Center za motnje krvavitve in koagulacijo, Univerzitetna bolnišnica Careggi, Firence, Italija

⁶uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska

⁷uniQure Inc, Lexington, Združene države Amerike

⁸Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike

Ključne podatkovne točke

Aktivnost FIX pri bolnikih z nevtralizirajočimi protitelesi AAV5 in brez njih
Neželeni dogodki s sojenja HOPE-B

Aktivnost FIX pri bolnikih z nevtralizirajočimi protitelesi AAV5 in brez njih

V preskušanju HOPE-B je 23 od 54 začetnih udeležencev na začetku imelo zaznavne titre nevtralizirajočih protiteles AAV5 (Nabs), zato je bilo mogoče oceniti rezultate za korelacijo med aktivnostmi NAbs in FIX. Navpična os je opazovana 6 -mesečna aktivnost FIX tistih, ki so prejeli polni odmerek vektorja. Bolniki z nezaznavnimi NAbs so bili narisani na 7 na vodoravni osi (prag testa). Vodoravna os prikazuje titre drugih udeležencev v razponu 7–700. En neodzivni udeleženec je imel titer> 3200, kar ni vključeno. Kot je prikazano na grafu, je bila aktivnost FIX pri udeležencih z že obstoječimi NAbs in brez njih podobna AAV5 do titra 678.

Ta preglednica iz preskušanja HOPE-B prikazuje neželene učinke po infuziji transgena pri bolnikih z (n = 23) in brez (n = 31) zaznavnih nevtralizirajočih protiteles AAV5 (NAbs) na začetku. Tako kot pri stopnjah FIX tudi pri bolnikih z in brez NAAV5 ni bilo očitne razlike v neželenih učinkih.