Slovenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Utrinki s 30. kongresa ISTH
Izboljšanje z zdravjem povezane kakovosti življenja pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B po prejemu genske terapije z etranacogene Dezaparvovec
Predstavil: Steven W. Pipe, MD, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Michigan, Združene države
R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Cev4
1CSL Behring, kralj Prusije, PA, ZDA, kralj Prusije, Pensilvanija, Združene države
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, ZDA, Little Falls, New Jersey, Združene države
3CSL Behring, kralj Prusije, PA, ZDA, kralj Prusije, Pensilvanija, Združene države
4Univerza Michigan, Ann Arbor, Michigan, Združene države Amerike
Ključne podatkovne točke
- HOPE-B Končne točke rezultatov, o katerih so poročali bolniki (PRO).
- Hem-A-QoL: izboljšave so ohranjene na 2
Končne točke izida, o katerih so poročali bolniki, tako sekundarne kot raziskovalne, ocenjene kot del kliničnega preskušanja HOPE-B. Dva instrumenta sta bila vnaprej določena kot sekundarni končni točki preskušanja, oba pa sta generična vprašalnika, ki nista specifična za bolezen hemofilijo: Mednarodni vprašalnik o telesni dejavnosti (iPAQ) in EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Poleg tega je preskušanje vključevalo več instrumentov PRO, ki so bili vnaprej določeni kot raziskovalne končne točke.
Izboljšave skupnega rezultata Hem-A-QoL, opažene po 1. letu, so se ohranile po 2 letih spremljanja. Povprečni skupni rezultat se je izboljšal za 6.2 točke v primerjavi z začetnim, kar predstavlja 23.7-odstotno izboljšanje. Specifični rezultati domene, povezane s hemofilijo, ki so bili pomembni pri 1-letnem opazovanju, so se dosledno izboljšali 2 leti po genski terapiji.
POVEZANA VSEBINA
