Slovenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Poudarki s 15. letnega kongresa EAHAD
Izbira odmerka in načrt študije za B-LIEVE, klinično preskušanje s potrditvijo odmerka 1/2 faze genske terapije FLT180A za bolnike s hemofilijo B
G. Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A. Long4
1Otroška bolnišnica Los Angeles, Medicinska šola Keck University of Southern California, Los Angeles, Kalifornija, Združene države;2 Katharine Dormandy Center za hemofilijo in trombozo, Kraljeva brezplačna bolnišnica;3 University College London, Združeno kraljestvo;4 Freeline, Stevenage, Združeno kraljestvo
Ključne podatkovne točke
Študija B-LIEVE je študija faze 1/2 komercialno proizvedenega FLT180a, zasnovana za potrditev ciljnega odmerka za študijo faze 3. Začetni odmerek zdravila B-LIEVE je temeljil na rezultatih preskušanja B-AMAZE, ki je pokazala, da so ravni FIX na 21. dan po infuziji zelo napovedovale ravni FIX na dan 182 (26. teden). En Emax model odmerek-odziv je pokazal, da je odmerek 7.7 x 1011 vg/kg bi moral 67. dan ustvariti povprečno raven FIX 21 % normalne vrednosti, kar ustreza povprečni ravni FIX 115 % normalne na dan 182.
Zasnova prilagodljive študije za B-LIEVE vključuje začetni odmerek FLT180a 7.7 x 1011 vg/kg pri 3 udeležencih. Začetni odmerek bo prilagojen v naslednjih kohortah po 3 udeležence, vsak na podlagi ravni FIX 21. dne v prejšnji kohorti. Do 9 udeležencev (3 kohorte) bo vključenih v 52-tedensko obdobje spremljanja, da se potrdi odmerek za študijo 3. faze.
POVEZANA VSEBINA
