David Lillicrap, dr. Med., FRCPC
Poudarki kongresa ISTH 2021

Raziskava zgodnjih izidov po adeno-povezani virusni genski terapiji v modelu pasje hemofilije

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Vereš2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Oddelek za patologijo in molekularno medicino, Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, ZDA

3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada

4Storitve oskrbe živali, Queen's University, Kingston, Kanada

Ključne podatkovne točke

Podatkovne točke

Hemofilija Model psa je bil uporabljen za oceno sprememb, ki vplivajo na jetra, in dejavnikov, ki vplivajo na izražanje FVIII po genski terapiji AAV. Pet samcev je bilo zdravljenih z eno infuzijo AAV5-HLP-cFVIII v odmerkih 6.8e13–2e14 vektorskih genomov/kg. Ekspresijo FVIII smo opazili pri 2 psih, zdravljenih s kodonom optimiziranimi konstrukti (JA2013 in K2015), ki je trajal šest mesecev (co-cFVIII-SQ = 6.8% in co-cFVIII-V3 = 4.3%) z normalizacijo celotnega čas strjevanja krvi (WBCT).

Podatkovna točka 2
Kot je razvidno iz tega grafa, je pes, zdravljen s co-cFVIII-V3 (K2015), razvil dve epizodi transaminitisa, blago povišanje po biopsiji na 84. dan in drugo večje zvišanje na 116. dan, tik pred drugo biopsijo. Ultrazvočno slikanje in biopsija jeter, uporabljena za raziskovanje teh epizod, nista pokazala pomembne osnovne histopatologije jeter.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL