Slovenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Poudarki kongresa ISTH 2021
Raziskava zgodnjih izidov po adeno-povezani virusni genski terapiji v modelu pasje hemofilije
P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Vereš2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1
1Oddelek za patologijo in molekularno medicino, Queen's University, Kingston, Kanada
2BioMarin Pharmaceutical, Novato, ZDA
3Kingston Health Sciences, Kingston, Kanada
4Storitve oskrbe živali, Queen's University, Kingston, Kanada
Ključne podatkovne točke
Hemofilija Model psa je bil uporabljen za oceno sprememb, ki vplivajo na jetra, in dejavnikov, ki vplivajo na izražanje FVIII po genski terapiji AAV. Pet samcev je bilo zdravljenih z eno infuzijo AAV5-HLP-cFVIII v odmerkih 6.8e13–2e14 vektorskih genomov/kg. Ekspresijo FVIII smo opazili pri 2 psih, zdravljenih s kodonom optimiziranimi konstrukti (JA2013 in K2015), ki je trajal šest mesecev (co-cFVIII-SQ = 6.8% in co-cFVIII-V3 = 4.3%) z normalizacijo celotnega čas strjevanja krvi (WBCT).
POVEZANA VSEBINA
