Posodobljeno nadaljnje spremljanje študije Alta, študije faze 1/2 giroktokogena Fitelparvovec (SB-525) genske terapije pri odraslih s hudo hemofilijo

Posodobljeno nadaljnje spremljanje študije Alta, študije faze 1/2 giroktokogena Fitelparvovec (SB-525) genske terapije pri odraslih s hudo hemofilijo
Poudarki z 62. letnega srečanja in razstave ASH

Posodobljeno nadaljnje spremljanje študije Alta, študije faze 1/2 giroktokogena Fitelparvovec (SB-525) genske terapije pri odraslih s hudo hemofilijo A

Andrew D. Leavitt, dr.med1, Barbara A. Konkle, dr.med2,3, Kimo Stine, dr.med4, Nathan Visweshwar, dr.med5, Thomas J. Harrington, dr.med6, Adam Giermasz, dr.med., Dr7, Steven Arkin, dr.med8, Annie Fang, dr.med., Dr9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, dr., MBA9, Gregory Di Russo, dr.med8, Bettina M Cockroft, dr.med11, Jeremy Rupon, dr.med10 in Didier Rouy, dr.med., dr11

1Univerza v Kaliforniji, San Francisco, CA

2Univerza v Washingtonu, Seattle, WA

3Univerza v Washingtonu, Washingtonski center za krvavitvene motnje, Seattl, WA

4UAMS v otroški bolnišnici Arkansas, Little Rock, AR

5Univerza južne Floride, Tampa, FL

6Medicinska šola Univerze v Miamiju, Miami, FL

7Univerza v Kaliforniji, Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Ključne podatkovne točke

ŠTUDIJSKI DIZAJN

Študija faze 1/2 za SB-525 je bila stopnjevanje odmerka, kohorta s 4 odmerki, z dvema udeležencema pri vsakem od nižjih odmerkov in 2 udeleženci pri najvišjem odmerku, 5 x 313 vg / kg. Trajanje spremljanja je od 1 do 3 let po infuziji, razen za 1 udeleženca v kohorti 3 (1 x 1013 vg / kg), ki so predčasno prekinili študijo (izgubili zaradi nadaljnjega spremljanja).

DIVNI ALT V KOHORTI 4 (3 x 1013 vg / kg)

Zvišanje ALT je bilo najpogostejši neželeni dogodek, ki se je pojavilo pri 5 od 11 udeležencev in 4 od 5 udeležencev pri največjem odmerku v kohorti 4. Ti 4 udeleženci so bili zdravljeni s steroidi v trajanju od 6 do 16 tednov. Pri 3 od teh 4 udeležencev so opazili drugo zvišanje ALT.

UČINKOVITOST ZA KOHORTO 4

Aktivnost FVIII z uporabo kromogenega testa za 5 udeležencev kohorte 4, kohorte z največjim odmerkom. Spremljanje po infuziji je od 52 do 82 tednov. V tednih od 9 do 52 je bila mediana aktivnosti FVIII 56.9%, povprečje pa 70.4% (kot je bilo določeno za 4 od 5 kohort 4 udeležencev z oceno po 52 tednih).

POVEZANA VSEBINA