Svetovna zveza registra genske terapije hemofilije

Svetovna zveza registra genske terapije hemofilije
Poudarki z 62. letnega srečanja in razstave ASH

Svetovna zveza registra genske terapije hemofilije

Barbara A. Konkle, dr1,2, Donna Coffin, mag3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, dr.med5, Alfonso Iorio, dr.med., Dr6, Wolfgang A. Miesbach, dr.med7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, dr.med11, Adrian Quartel12, Dr. Eileen K Sawyer13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, dr.med., MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, dr.med17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19in Glenn F. Pierce, dr.med., dr20

1Svetovna zveza hemofilije, Montreal, QC, Kanada

2Univerza v Washingtonu, Washingtonski center za krvavitvene motnje, Seattl, WA

3Svetovna zveza hemofilije, Montréal, QC, Kanada

4Mednarodno združenje za trombozo in hemostazo, Inc, Carrboro

5Otroška bolnišnica v Filadelfiji, Filadelfija, PA

6Univerza McMaster, Ontario, Kanada

7Center za hemofilijo, Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija

8Irsko društvo za hemofilijo, Dublin, Irska

9Angelo Bianchi Bonomi Center za hemofilijo in trombozo, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italija

10Angelo Bianchi Bonomi Center za hemofilijo in trombozo, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italija

11Pediatrija in patologija, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Ameriška mreža za trombozo in hemostazo, Decatur, GA

17Nacionalna fundacija za hemofilijo (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Center za celovito oskrbo za hemofilijo, Fakulteta za zdravstvene vede, Univerza v Witwatersrandu in NHLS, Johannesburg North, Južna Afrika

20Svetovna zveza hemofilije, La Jolla, CA

Ključne podatkovne točke

OBLIKA ŠTUDIJE FAZE I / II

Po navodilih Evropske agencije za zdravila (EMA) in ameriške uprave za prehrano in zdravila (FDA) je WFH GTR SC razvil ta temeljni niz podatkov, ki ga je treba zbrati o vseh bolnikih s hemofilijo, ki prejemajo gensko terapijo. Zbiranje podatkov bo zahtevano četrtletno v prvem letu infuzije po genski terapiji in nato vsako leto v celotni življenjski dobi bolnika. Doseganje HTC-jev se je začelo avgusta 2020, uvodni obiski pa so se začeli oktobra 2020. Register bo začel delovati januarja 2021.

POVEZANA VSEBINA