AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let
Poudarki z 62. letnega srečanja in razstave ASH

AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let

Frank WG Leebeek, dr.med., Dr1, Karina Meijer, dr.med., Dr2, Michiel Coppens, dr.med3, Peter Kampmann, dr.med4, Robert Klamroth, dr.med., Dr5, Roger Schutgens, dr.med., Dr6, Giancarlo Castaman, dr.med7, Erhard Seifried, dr.med., Dr8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Dr. Eileen KK Sawyer11in Wolfgang A. Miesbach, dr.med12

1Univerzitetni medicinski center Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

2Oddelek za hematologijo, Univerza v Groningenu, Univerzitetni medicinski center Groningen, Groningen, Nizozemska

3Univerzitetni medicinski center Amsterdam, Univerza v Amsterdamu, Amsterdam, Nizozemska

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Danska

5Oddelek za interno medicino, vaskularno medicino in hemostaseologijo, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Nemčija

6Van Creveldkliniek, Univerzitetni medicinski center Utrecht, Univerza Utrecht, Utrecht, Nizozemska

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Italija

8Inštitut Frankfurt, Nemška služba za kri Rdečega križa Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Nemčija

9Inštitut Frankfurt, Nemška služba za prenašanje krvi Rdečega križa Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Nemčija

10Medicinska fakulteta Univerze v Washingtonu, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Nemčija

Ključne podatkovne točke

OBLIKA ŠTUDIJE FAZE I / II

Podatkovne točke

Ta slika povzema zasnovo študije za študijo faze 1/2 AMT-060. Študija je bila odprta s povečevanjem odmerka. Kohorta 1 (n = 5) je prejela enkratno infuzijo v odmerku 5x1012 gc / kg in kohorta 2 (n = 5) sta prejeli enkratno infuzijo v odmerku 2x1013 gc / kg. Trajanje spremljanja je 5 let za kohorto 1 in 4.5 leta za kohorto 2.

Image

Med 5 leti (kohorta 1) in 4.5 leta (kohorta 2) spremljanja je bila povprečna endogena aktivnost FIX 5.2% (95% IZ 2.0–8.4) v kohorti 1 in 7.4% (95% IZ 4.2–10.6) v kohorti 2. Aktivnost FIX je bila v obdobju spremljanja za obe kohorti odvisna od odmerka in stabilna. Vrednosti v oklepajih predstavljajo povprečno aktivnost FIX skozi čas. Vključene so samo vrednosti vsaj 10 dni po zadnjem dajanju koncentrata FIX.

POVEZANA VSEBINA