Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b
Poudarki z 62. letnega srečanja in razstave ASH

Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b

Annette von Drygalski, dr.med., Pharm D1, Adam Giermasz, dr.med., Dr2, Giancarlo Castaman, dr.med3, Nigel S. Key, dr.med4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, dr.med., Dr7, Wolfgang A. Miesbach, dr.med8, Michael Recht, dr.med., Dr9, Esteban Gomez, dr.med10, Robert Gut, dr.med., Dr11in Steven W. Pipe, dr.med12

1Medicinski oddelek, Oddelek za hematologijo / onkologijo, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Univerza v Kaliforniji, Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Italija

4Univerza v Severni Karolini na Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Oddelek za hematologijo, Univerza v Severni Karolini na Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Univerza za zdravje in znanost Oregon, Portland, OR

7Univerzitetni medicinski center Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

8Center za hemofilijo, Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Frankfurt, Nemčija

9Univerza za zdravje in znanost v Oregonu, Portland, OR

10Otroška bolnišnica Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI

Ključne podatkovne točke

Image

Klinično preskušanje faze 2B za AMT-061 (etranakogen dezaparvovec) je bilo zasnovano kot odprta študija z enim krakom. Enkratni odmerek AAV5-Padova hFIX je bil infundiran 3 udeležencem v odmerku 2x1013 gc / kg. Primarna končna točka je bila aktivnost FIX po 6 tednih, trajanje spremljanja pa je bilo 5 let. Že obstoječa nevtralizirajoča protitelesa proti AAV5 niso bila merilo izključitve.

Image

Primarni končni rezultat aktivnosti FIX ≥ 5% po 6 tednih po infuziji je bil dosežen pri vseh 3 udeležencih. Povprečna aktivnost FIX po dveh letih je bila 2%, aktivnost FIX pa je bila stabilna od 44.2. do 1. leta. V dveh letih 2 ali 2 udeleženci niso imeli krvavitev ali uporabe koncentrata FIX. Tretji udeleženec je prejel 2 infuziji nadomestnega zdravljenja FIX za 3 osumljeno in 2 potrjeno krvavitev.

POVEZANA VSEBINA