Študija genske terapije pri človeku AAVhu37 Capsid Vector Technology pri hudi hemofiliji A - BAY 2599023 ima široko upravičenost do pacientov ter stabilno in trajno dolgoročno izražanje FVIII
Poudarki z 62. letnega srečanja in razstave ASH

Študija genske terapije pri človeku AAVhu37 Capsid Vector Technology pri hudi hemofiliji A - BAY 2599023 ima široko upravičenost do pacientov ter stabilno in trajno dolgoročno izražanje FVIII

Steven W. Pipe, dr1, Francesca Ferrante, dr.med2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5in Lisa A. Michaels6

1Oddelki za pediatrijo in patologijo, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Švica

3Bayer, Sao Paulo, Brazilija

4Bayer, Wuppertal, Nemčija

5Bayer, Berlin, Nemčija

6Bayer, Whippany, NJ

Ključne podatkovne točke

Image

V odprti študiji faze 1/2, ki je trajala odmerek, so bili upravičeni bolniki zaporedoma vključeni v tri kohorte z odmerki (0.5, 1 in 2 x 1013 gc / kg), da so prejeli eno samo intravensko infuzijo zdravila BAY 2599023, z najmanj dvema pacientoma na odmerek. Bolnike bodo spremljali skupno 5 let, da bodo ocenili varnost in učinkovitost.

Image

Ta slika povzema odziv FVIII (z uporabo kromogenega testa) pri bolnikih, ki so prejemali enkratno infuzijo BAY 2599023 do preseka podatkov 26. oktobra 2020. 6 bolnikov, ki so dobivali odmerke v treh kohortah, je pokazalo od odmerka odvisno, trajno izražanje FVIII nad 3 –40 tednov spremljanja.

POVEZANA VSEBINA