Izboljšanje z zdravjem povezane kakovosti življenja pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B po prejemu genske terapije z etranacogene Dezaparvovec
Utrinki s 30. kongresa ISTH

Izboljšanje z zdravjem povezane kakovosti življenja pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B po prejemu genske terapije z etranacogene Dezaparvovec

Predstavil: Steven W. Pipe, MD, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Michigan, Združene države

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Cev4

1CSL Behring, kralj Prusije, PA, ZDA, kralj Prusije, Pensilvanija, Združene države
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, ZDA, Little Falls, New Jersey, Združene države
3CSL Behring, kralj Prusije, PA, ZDA, kralj Prusije, Pensilvanija, Združene države
4Univerza Michigan, Ann Arbor, Michigan, Združene države Amerike

 

 

Ključne podatkovne točke

HOPE-B Končne točke rezultatov, o katerih so poročali bolniki (PRO).

Končne točke izida, o katerih so poročali bolniki, tako sekundarne kot raziskovalne, ocenjene kot del kliničnega preskušanja HOPE-B. Dva instrumenta sta bila vnaprej določena kot sekundarni končni točki preskušanja, oba pa sta generična vprašalnika, ki nista specifična za bolezen hemofilijo: Mednarodni vprašalnik o telesni dejavnosti (iPAQ) in EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Poleg tega je preskušanje vključevalo več instrumentov PRO, ki so bili vnaprej določeni kot raziskovalne končne točke.

Hem-A-QoL: izboljšave so ohranjene na 2

Izboljšave skupnega rezultata Hem-A-QoL, opažene po 1. letu, so se ohranile po 2 letih spremljanja. Povprečni skupni rezultat se je izboljšal za 6.2 točke v primerjavi z začetnim, kar predstavlja 23.7-odstotno izboljšanje. Specifični rezultati domene, povezane s hemofilijo, ki so bili pomembni pri 1-letnem opazovanju, so se dosledno izboljšali 2 leti po genski terapiji.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL