Vpliv prenosa genov Valoctocogene Roxaparvovec za hudo hemofilijo A na kakovost življenja, povezano z zdravjem
Poudarki s 15. letnega kongresa EAHAD

Vpliv prenosa genov Valoctocogene Roxaparvovec za hudo hemofilijo A na kakovost življenja, povezano z zdravjem

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Irsko društvo za hemofilijo;2Trinity College, Dublin, Irska;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand in NHLS, Johannesburg, Južna Afrika;4 Oddelek za vaskularno medicino in center za hemostazo in hemofilijo, Univerzitetne bolnišnice Leuven, Leuven, Belgija;5 Center za redke bolezni in hemofilijo, Splošna bolnišnica veteranov Taichung, Taichung, Tajvan, provinca Kitajska;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Center, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Združeno kraljestvo;7 Oddelek za hematologijo, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Avstralija;8 Center za zdravljenje hemofilije, Kalifornijska univerza Davis, Sacramento, Združene države;9 Enota za hemostazo in trombozo, Center za zdravljenje hemofilije, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Inštitut za hematologijo, bolnišnica Royal Prince Alfred, Camperdown, Avstralija;11 Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Združene države;12 Oddelek za hematologijo, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Avstralija;13 AP-HM, Oddelek za pediatrično hematološko onkologijo, Otroška bolnišnica La Timone, Univerza Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Francija;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Španija;15 Oddelek za hematologijo, Univerzitetna bolnišnica Southampton, Southampton, Združeno kraljestvo;16 Oddelek za medicino, Univerza Washington v St. Louisu, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Združene države;18 McMaster University, Hamilton, Kanada;19 Center za celovito zdravljenje hemofilije, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Nemčija;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Združene države Amerike

Ključne podatkovne točke

Haemo-QOL-A Total in Domain Score

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 in dP < 0.001. Krepka črka označuje, da je imel CFB raziskovanje P-vrednost < 0.05. Haemo-QOL-A, vprašalnik o kakovosti življenja za odrasle, specifičen za hemofilijo.

Rezultati analize Haemo-QOL-A za preskušanje faze 3 GENEr8-1 genske terapije z valoktogenom roxaparvovec za hemofilijo A. Domena in skupni rezultati so prikazani za izhodišče, 26. teden in 52. teden. Rožnato senčenje označuje povprečno spremembo od izhodišča (CFB), ki je ≥ klinično pomembna razlika (CID) za ocene domen (6.0) in skupni rezultat (5.5).

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL