Poudarki s 14. letnega kongresa EAHAD
Nadaljnje spremljanje nove genske terapije z virusom adeno-povezanega virusa (AAV) (FLT180a) za doseganje normalnih ravni FIX aktivnosti pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB)
(Študija B-AMAZE)
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate govori,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Center za hemofilijo in trombozo, Royal Free Hospital, London, Velika Britanija
2University College London, London, Velika Britanija
3Center za hemofilijo v Oxfordu, Oxford, Združeno kraljestvo
4Univerza v Sheffieldu, Sheffield, Združeno kraljestvo
5Bolnišnica Kent in Canterbury, Canterbury, Združeno kraljestvo
6University Hospital Southampton, Southampton, Združeno kraljestvo
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Center, Newcastle, Združeno kraljestvo
8Bolnica St Thomas 'in Guy's, London, Združeno kraljestvo
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, ZDA
10Freeline, Stevenage, Združeno kraljestvo
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate govori,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy Center za hemofilijo in trombozo, Royal Free Hospital, London, Velika Britanija
2University College London, London, Velika Britanija
3Center za hemofilijo v Oxfordu, Oxford, Združeno kraljestvo
4Univerza v Sheffieldu, Sheffield, Združeno kraljestvo
5Bolnišnica Kent in Canterbury, Canterbury, Združeno kraljestvo
6University Hospital Southampton, Southampton, Združeno kraljestvo
7Newcastle Haemophilia Comprehensive Care Center, Newcastle, Združeno kraljestvo
8Bolnica St Thomas 'in Guy's, London, Združeno kraljestvo
9St Jude Children's Research, Memphis, TN, ZDA
10Freeline, Stevenage, Združeno kraljestvo