Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII
Poudarki s 23. letnega srečanja ASGCT

Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toško Lisičkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI

2Univerzitetni oddelek za hematologijo, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Združeno kraljestvo

3Katedra za medicino Univerze v Wisconsinu – Madison, Madison, WI

4Nacionalna specializirana bolnišnica za aktivno zdravljenje hematoloških bolezni, Sofija, Bolgarija

5Bayer, Basel, Švica

Ključne podatkovne točke

Kriteriji za vključitev in stopnjevanje režima odmerjanja za odkrito varnostno študijo faze 1/2 in odkrivanje odmerjanja za vektor AAVhu37 kapsida pri hudi hemofili A. Dva bolnika sta bila vključena v kohorte 1, 2 in 3. Rezultati za prvi dve skupini so bili na voljo za to predstavitev. (PTP, predhodno zdravljeni bolniki; ED, dnevi izpostavljenosti; GC, genske kopije)

Rezultati aktivnosti FVIII za dva bolnika iz kohorte 2 so pokazali trajno izražanje FVIII pri obeh bolnikih> 1 mesecev. Pri tem najnižjem odmerku je 12 bolnik (desna plošča) dosegel klinično pomembne ravni FVIII, kar je povzročilo zmanjšanje števila krvavitev v 1 mesecih z 12 na 99.

Rezultati aktivnosti FVIII za dva bolnika iz kohorte 2 so pokazali trajno izražanje FVIII v> 2 mesecih. Pri naslednjem višjem odmerku sta oba bolnika dosegla klinično pomembno raven FVIII; 6 bolnik (desna plošča) je 1 mesecev brez krvavitve in zdravljenja.

POVEZANA VSEBINA