Ekspresija faktorja IX v normalnem območju preprečuje spontane krvavitve, ki zahtevajo zdravljenje po genski terapiji FLT180a pri bolnikih s hudo hemofilijo B: Dolgoročna nadaljnja študija programa B-Amaze
Poudarki s 63. letnega srečanja ASH

Ekspresija faktorja IX v normalnem območju preprečuje spontane krvavitve, ki zahtevajo zdravljenje po genski terapiji FLT180a pri bolnikih s hudo hemofilijo B: Dolgoročna nadaljnja študija programa B-Amaze

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, dr5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate govori8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11, in Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Center za hemofilijo in trombozo, Royal Free Hospital, London, Združeno kraljestvo
2University College London, London, Združeno kraljestvo
3Univerzitetne bolnišnice Oxford, Oxford, Združeno kraljestvo
4Univerza Oxford, Oxford, Združeno kraljestvo
5Univerza v Sheffieldu, Sheffield, Združeno kraljestvo
6Bolnišnica Kent in Canterbury, Canterbury, Združeno kraljestvo
7Univerzitetna bolnišnica Southampton, Southampton, Združeno kraljestvo
8Bolnišnice Newcastle Upon Tyne NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Center za hemostazo in trombozo, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Združeno kraljestvo
10Otroška raziskovalna bolnišnica St Jude, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Združeno kraljestvo

Ključne podatkovne točke

Prilagodljiva zasnova odmerjanja za B-AMAZE

Zasnova študije za študijo B-AMAZE je vključevala prilagodljivo obliko za lažjo identifikacijo optimalnega odmerka vektorja FLT180a AAV, ki bi ustvaril stabilne ravni FIX 50-150 % normalnega razpona pri bolnikih z zmerno do hudo hemofilijo B v 26 tedensko obdobje študija. Zasnova študije je vključevala tudi profilaktično imunosupresijo s prednizolonom za zmanjšanje transaminitisa. Takrolimus je bil dodan v profilaktični režim za kohorto odmerka 4.

Od odmerka odvisen odziv FIX na zdravljenje

Odziv FIX pri 10 udeležencih in 4 kohortah odmerkov za B-AMAZE je pokazal odvisnost od odmerka. Mediana (razpon) trajanja spremljanja je bila 27.2 (19.1–42.4) meseca. Devet od desetih udeležencev po zdravljenju s FLT180a ni prejelo profilakse FIX. En bolnik je izgubil ekspresijo FIX po transaminitisu. Od 9 udeležencev s trajno ekspresijo je 1 doživel travmatično krvavitev, ki je zahtevala infuzijo FIX, in ni bilo spontanih krvavitev, ki bi zahtevale infuzije FIX.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL