Poudarki s 63. letnega srečanja ASH
Ekspresija faktorja IX v normalnem območju preprečuje spontane krvavitve, ki zahtevajo zdravljenje po genski terapiji FLT180a pri bolnikih s hudo hemofilijo B: Dolgoročna nadaljnja študija programa B-Amaze
Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, dr5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate govori8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11, in Amit Nathwani, MD, PhD1,2
1Katharine Dormandy Center za hemofilijo in trombozo, Royal Free Hospital, London, Združeno kraljestvo
2University College London, London, Združeno kraljestvo
3Univerzitetne bolnišnice Oxford, Oxford, Združeno kraljestvo
4Univerza Oxford, Oxford, Združeno kraljestvo
5Univerza v Sheffieldu, Sheffield, Združeno kraljestvo
6Bolnišnica Kent in Canterbury, Canterbury, Združeno kraljestvo
7Univerzitetna bolnišnica Southampton, Southampton, Združeno kraljestvo
8Bolnišnice Newcastle Upon Tyne NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Center za hemostazo in trombozo, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Združeno kraljestvo
10Otroška raziskovalna bolnišnica St Jude, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Združeno kraljestvo