Steven W. Pipe, dr
Poudarki kongresa ISTH 2021

Pri hemofiliji se razvija evolucija vektorske genske terapije AAV. Ali bodo edinstvene lastnosti BAY 2599023 zadovoljile nepotrebne potrebe?

SW cev1, C. Hay2, J. Sheehan3, T. Lisičkov4, M. Coppens5, H. Eichler6, S. Weigmann7, F. Ferrante8

1Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike

2Oddelek za hematologijo univerze Manchester, Manchester, Združeno kraljestvo

3Univerza v Wisconsinu - Madison, Madison, Združene države Amerike

4Nacionalna specializirana bolnišnica za aktivno zdravljenje hematoloških bolezni, Sofija, Bolgarija

5Univerzitetni medicinski centri Amsterdam, Univerza v Amsterdamu, Amsterdam, Nizozemska

6Inštitut za klinično hemostazeologijo in transfuzijsko medicino Univerze Saarland v Homburgu v Nemčiji

7Bayer, Wuppertal, Nemčija

8Bayer, Basel, Švica

Ključne podatkovne točke

Faza 1/2 Oblikovanje študije

Merila za vključitev, kohortno odmerjanje in končne točke študije za trenutno fazo 1/2 študije ugotavljanja odmerka BAY2599023. Moški s hudo hemofilijo A, brez znanih zaviralcev FVIII v anamnezi, titrom nevtralizirajočih protiteles AAVhu37 ≤ 5 in> 150 dni izpostavljenosti produktom FVIII so bili zaporedno vpisani v tri kohorte odmerkov, da so prejeli eno samo intravensko infuzijo BAY2599023, pri čemer sta vsaj dva bolnika na ravni odmerka (bolniki, ki bodo vključeni v kohorto 4, bodo prejeli 4 × 1013 genske kopije/kg).

Faktor izražanja FVIII po infuziji BAY2599023

Ravni ekspresije FVIII po infuziji transgena s prvimi tremi odmerki pri skupno 3 bolnikih. Ob preseku podatkov, 8. maja 21, so bile na voljo kromogene ravni FVIII, izbrisane s kromogeno domeno B, za obdobje od 2021 tednov za bolnika 12 do 8 tednov za bolnika 100. Odziv na odmerek je bil opažen od kohorte 2 do kohorte 1, s trajnimi vrednostmi FVIII, doseženimi v času do> 3 mesecev. Nobeden od bolnikov ni poročal o spontanih krvavitvah ali drugih krvavitvah, ki zahtevajo zdravljenje, potem ko so bile dosežene zaščitne ravni FVIII> 23 ie/dl.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL