Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B
Poudarki s 14. letnega kongresa EAHAD

Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b

Annette von Drygalski, dr.med., PharmD1, Adam Giermasz, dr.med., Dr2, Giancarlo Castaman, dr.med3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, dr.med6, Wolfgang A. Miesbach, dr.med., Dr7, Michael Recht, dr.med., Dr5, Esteban Gomez, dr.med8, Robert Gut, dr.med., Dr9in Steven W. Pipe, dr.med10

1Univerza v Kaliforniji San Diego, La Jolla, CA, ZDA

2Univerza v Kaliforniji, Davis, Sacramento, CA, ZDA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firence, Italija

4Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, ZDA

5Univerza za zdravje in znanost Oregon, Portland, ZDA

6Univerzitetni medicinski center Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

7Univerzitetna bolnišnica Frankfurt, Nemčija

8Otroška bolnišnica Phoenix, Phoenix, ZDA

9uniQure Inc, Lexington, MA, ZDA

10Univerza v Michiganu, Ann Arbor, MI, ZDA

Ključne podatkovne točke

POPRAVITE aktivnost po vektorski infuziji AAV5-Padova hFIX

Po infuziji 2x1013 gc / kg, je bil primarni končni rezultat aktivnosti FIX ≥ 5% v 6 tednih po infuziji dosežen pri vseh 3 udeležencih. Povprečna aktivnost FIX po 2 letih je bila 44.2%, aktivnost FIX pa je bila stabilna od 1. do 2. leta.

Krvavi po vektorski infuziji AAV5-Padova hFIX

V dveh letih 2 od 2 udeležencev nista krvavila ali uporabila koncentrata FIX. Tretji udeleženec je skupaj ločeno uporabil 3 infuziji nadomestnega zdravljenja FIX (2 sum in 1 potrjena krvavitev) (razen kirurgije). Vsi udeleženci ostanejo brez preventive 1 leti po infuziji.

POVEZANA VSEBINA