Razjasnitev mehanizma za neskladnostjo testa faktorja VIII, pridobljenega iz AAV
Utrinki s 30. kongresa ISTH

Razjasnitev mehanizma za neskladnostjo testa faktorja VIII, pridobljenega iz AAV

Predstavlja: Anna Sternberg, PhD, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Združene države

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Otroška bolnišnica v Filadelfiji, Filadelfija, Pensilvanija, Združene države

Ključne podatkovne točke

2-stopenjski test strjevanja

Dva poskusa, ki nakazujeta, da je razlika v analizi FVIII neodvisna od vWF. Rezultati dvostopenjskega testa strjevanja krvi na levi kažejo povečano aktivnost transgensko pridobljenega FVIII (AAV-FVIII) v primerjavi z divjim tipom rekombinantnega FVIII (rFVIII-WT) kot tudi z rekombinantnim FVIII z zmanjšano afiniteto za vWF (rFVIII-E2K ). Graf na desni prikazuje podobnost v razmerju med 1682-stopenjskim testom (OSA)/kromogenim testom (CSA) po infuziji AAV1-hFVIII mišim s pomanjkanjem tako FVIII kot vWF, ko se OSA izvaja v prisotnosti ali odsotnosti vWF .

Primerjava aktivnosti AAV-FVIIIa

Primerjava aktivnosti AAV-FVIIIa z rekombinantnim WT-FVIIIa in različicami rekombinantnega FVIII z izboljšano stabilnostjo A2 (rFVIIIa-E1984V in rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa in rFVIIIa-WT imata podobno aktivnost v primerjavi s povečano aktivnostjo v rekombinantnih različicah s povečano afiniteto A2. Ti rezultati kažejo, da je malo verjetno, da bi razlike v disociaciji podenote FVIII A2 povzročile neskladja v testu faktorja OSA/CSA.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto z izobraževalnimi štipendijami Bayerja, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL