Margareth C. Ozelo, dr. Med
Poudarki kongresa ISTH 2021

Učinkovitost in varnost valoktokogena Roxaparvovec Prenos gena virusa, povezanega z adenom, za hudo hemofilijo A: rezultati preskušanja faze 3 GENEr8-1

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, Ključ NS13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, Poskusna skupina GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, Oddelek za interno medicino, Fakulteta za medicinske vede, Univerza v Campinasu, Campinas, Brazilija

2Center za celovito zdravljenje hemofilije, Akademska bolnišnica Charlotte Maxeke Johannesburg, Univerza v Witwatersrandu in NHLS, Johannesburg, Južna Afrika

3Barts in London School of Medicine and Dentistry, London, Združeno kraljestvo

4Center za zdravljenje hemofilije, Kalifornijska univerza Davis, Sacramento, Združene države Amerike

5Univerza v Kaliforniji, San Francisco, ZDA

6Center za hematologijo, Imperial College London, London, Združeno kraljestvo

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Združeno kraljestvo

8Ortopedski center za zdravljenje hemofilije, Los Angeles, Združene države Amerike

9Center za redke bolezni in hemofilijo, Splošna bolnišnica za veterane Taichung, Taichung, Tajvan, provinca Kitajska

10Oddelek za vaskularno medicino in center za hemostazo in hemofilijo, Univerzitetne bolnišnice Leuven, Leuven, Belgija

11Oddelki za pediatrijo in patologijo, Univerza v Michiganu, Ann Arbor, Združene države Amerike

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Združeno kraljestvo

13UNC Center za raziskovanje krvi, Univerza v Severni Karolini, Chapel Hill, Združene države Amerike

14Neodvisni svetovalec, La Jolla, Združene države Amerike

15Irsko društvo za hemofilijo, Dublin, Irska

16Trinity College, Dublin, Irska

17Oddelek za pediatrijo, Medicinska fakulteta Univerze Indiana, Center za pediatrične raziskave IUPUI-Wells, Indianapolis, Združene države

18Laboratorij za glikobiologijo, Hirszfeldov inštitut za imunologijo in eksperimentalno terapijo, Wroclaw, Poljska

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Združene države Amerike

Ključne podatkovne točke

Dejavnost FVIII Več kot 52 tednov pri populaciji mITT

Aktivnost FVIII s kromogenim testom za bolnike (N = 132) v fazi 3 GENEr8-1 Preskus, zdravljen z eno infuzijo valoktokogena roksaparvovec (6 x 1013 vg/kg). V 49–52 tednih je bila povprečna (95% IZ) sprememba aktivnosti FVIII glede na izhodiščno vrednost 41.9 (34.1–49.7) ie/dL (P <0.001), mediana (Q1, Q3) pa je bila glede na izhodiščno vrednost 22.9 (10.9, 61.3) ) IU/dL.

Infuzije ABR in FVIII/leto
Letna stopnja krvavitve (ABR, leva plošča) in število infuzij FVIII/leto (desna plošča) za populacijo prevračanja (n = 112) v preskušanju GENEr8-1. Za ABR je bila povprečna (95% IZ) sprememba zmanjšanje za 4.1 (-5.3 do -2.8) zdravljenih krvavitev na leto, kar je 83.8% manj od izhodišča. Povprečna sprememba infuzij/leto je bila 134 (-144 do -124), kar je 98.6% manj od izhodišča. Post-infuzijo so opredelili kot začetek po 4. tednu.
Varnost
Letna stopnja krvavitve (ABR, leva plošča) in število infuzij FVIII/leto (desna plošča) za populacijo prevračanja (n = 112) v preskušanju GENEr8-1. Za ABR je bila povprečna (95% IZ) sprememba zmanjšanje za 4.1 (-5.3 do -2.8) zdravljenih krvavitev na leto, kar je 83.8% manj od izhodišča. Povprečna sprememba infuzij/leto je bila 134 (-144 do -124), kar je 98.6% manj od izhodišča. Post-infuzijo so opredelili kot začetek po 4. tednu.

POVEZANA VSEBINA

Interaktivni spletni seminarji
Image

Please enable the javascript to submit this form

Podprto s štipendijami za izobraževanje Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

Bistveni SSL