Lentivirusni vektorji za gensko terapijo hemofilije

Podcasti genske terapije virusnih vektorjev

Prisluhnite dr. Razpravlja o AAAV, Lentivirusih in Lentivirusni vektorski genski terapiji. Številnih medicinskih kliničnih preskušanj je bilo z AAV, ki je dokazal modalnost pri dajanju genov Factor VIII in Factor IX, o čemer bosta Glenn in Robert razpravljala med tem podcastom.

 

Klikni za kredit!

Informacije o CME


Naslov dejavnosti

Lentivirusni vektorji za gensko terapijo hemofilije

Tema

Genska terapija pri hemofiliji

Vrsta akreditacije

AMA PRA Kategorija 1 kredit (ov) ™

Datum izdaje

Oktober 31, 2020

Datum poteka

30. oktober 2021

Predviden čas do zaključka dejavnosti

15 minut

CILJ UČENJA
Po zaključku aktivnosti morajo biti udeleženci sposobni:

  • Opišite trenutne in nastajajoče pristope genske terapije za zdravljenje hemofilije
  • Prepoznati ključne pomisleke in neznanosti, povezane s prihodnostjo genskega zdravljenja hemofilije

FAKULTET
Glenn F. Pierce, dr. Med
Svetovna zveza za hemofilijo (WFH)
Združene države Amerike

Robert Peters, dr
Svetovalec
Boston, Massachusetts

NAČRTOVALCI
David Lillicrap, dr. Med., FRCPC
Queen's University - Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, univ.dipl.inž., MBBCh, MMed, FCPath
Fakulteta za zdravstvene vede - Univerza v Witwatersrandu in Služba nacionalnega zdravstvenega laboratorija
Johannesburg, Južna Afrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Mestna bolnišnica Auckland
Auckland, Nova Zelandija

Glenn F. Pierce, dr. Med
Svetovna zveza za hemofilijo (WFH)
Združene države Amerike

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts in London School of Medicine and Dentistry
Londonska univerza Queen Mary
London, Velika Britanija

Steven W. Pipe, dr
Univerza v Michiganu
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, dr. Med
Univerza v Milanu
Milano, Italija

Alok Srivastava, dr. Med., FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, Indija

Thierry VandenDriessche, dr
Univerza Vrije Bruselj
Bruselj, Belgija

METODA SODELOVANJA / KAKO PRIDOBITI KREDIT

  1. Za udeležbo in prejemanje zaslug za to dejavnost ni pristojbin.
  2. Preglejte cilje dejavnosti in informacije CME / CE.
  3. Dokončajte CME / CE dejavnost
  4. Izpolnite obrazec za ocenjevanje / potrjevanje CME / CE, ki vsakemu udeležencu omogoča pripombe, kako bo sodelovanje v dejavnosti vplivalo na njihovo poklicno prakso; kakovost poučevalnega procesa; zaznavanje večje strokovne učinkovitosti; zaznavanje komercialne pristranskosti; in njegove poglede na prihodnje izobraževalne potrebe.
  5. Kreditna dokumentacija / poročanje:
    • Če zahtevate AMA PRA Krediti 1 kategorije ™ ali potrdilo o udeležbi - vaše CME / CE potrdilo bo na voljo za prenos.

KLIKNITE TUKAJ, da si ogledate TEHNIČNE ZAHTEVE


AKREDIDIRANI DOBAVITELJ

To dejavnost skupaj zagotavljata fundacija France in Mednarodno društvo za trombozo in hemostazo.

CILJNA PUBLIKA
Ta dejavnost je namenjena zdravnikom (hematologom), medicinskim sestram, zdravniškim asistentom in medicinskim sestram, ki vodijo bolnike s hemofilijo. Dejavnost je namenjena tudi znanstvenikom, ki jih zanimajo osnovne, translacijske in klinične raziskave hemofilije po vsem svetu.

IZJAVA POTREBE
Ker se razvoj genske terapije za hemofilijo nadaljuje v kliničnih preskušanjih faze 3 in je pričakovati odobritev tega terapevtskega pristopa, je nujno, da so vsi člani skupine za zdravljenje hemofilije seznanjeni in pripravljeni za vključitev tega novega terapevtskega pristopa v klinično prakso .

IZJAVA O AKREDITACIJI
Ta dejavnost je bila načrtovana in izvedena v skladu z akreditacijskimi zahtevami in politikami Akreditacijskega sveta za stalno medicinsko izobraževanje (ACCME) prek skupnega ponudnika The France Foundation (TFF) in Mednarodnega združenja za trombozo in hemostazo (ISTH). TFF je pooblaščen s strani ACCME za stalno zdravstveno izobraževanje zdravnikov.

OBLIKOVANJE KREDITA
Zdravniki:
Fundacija France označi to trajno dejavnost za največ 0.25 AMA PRA Kategorija 1 kredit (ov) ™. Zdravniki bi morali zahtevati le dobro sorazmerno z obsegom njihove udeležbe v dejavnosti.

Medicinske sestre: Medicinske sestre, ki jih je certificiral Ameriški center za ocenjevanje medicinskih sester (ANCC), lahko uporabijo dejavnosti, ki jih certificirajo ponudniki, pooblaščeni za ACCME, v skladu s svojimi zahtevami za podaljšanje certifikata s strani ANCC. Potrdilo o udeležbi bo zagotovila The France Foundation, ponudnik akreditiranih ACCME.

POLITIKA RAZKRITJA
Francoska fundacija (TFF) in Mednarodno društvo za trombozo in hemostazo (ISTH) v skladu s standardi ACCME za komercialno podporo zahtevajo, da posamezniki, ki lahko nadzirajo vsebino izobraževalne dejavnosti, razkrijejo vsa pomembna finančna razmerja s kakršnimi koli komercialnimi interesi . TFF in ISTH rešujeta vse navzkrižje interesov, da zagotovita neodvisnost, objektivnost, uravnoteženost in znanstveno strogost v vseh svojih izobraževalnih programih. Poleg tega želi TFF in ISTH preveriti, ali so vse znanstvene raziskave, na katere se nanašajo, poročajo ali se uporabljajo v dejavnosti CME / CE, skladne s splošno sprejetimi standardi eksperimentalnega načrtovanja, zbiranja podatkov in analiz. TFF in ISTH se zavezujeta, da bosta učencem zagotavljala kakovostne CME / CE dejavnosti, ki spodbujajo izboljšave na področju zdravstva in ne komercialnega interesa.

Razkritja osebja
Načrtovalci, pregledovalci, uredniki, osebje, odbor CME ali drugi člani TFF, ki nadzorujejo vsebino, nimajo ustreznih finančnih razmerij za razkritje.

Načrtovalci, pregledovalci, uredniki, osebje, odbor CME ali drugi člani ISTH, ki nadzorujejo vsebino, nimajo ustreznih finančnih razmerij za razkritje.

Razkritja fakultete - načrtovalci

Spodaj navedene fakultete poročajo, da nimajo nobenih ustreznih finančnih odnosov, da bi razkrile:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, dr. Med., FRACP, FRCPA, FRCP

Spodaj navedena fakulteta poroča, da imajo za razkritje ustrezne finančne odnose:

  • David Lillicrap, dr.med., FRCPC, prejema honorarje za akademsko svetovanje pri Bioverativu, CSL Behringu in plazmi Octapharma. Prejema sredstva iz raziskav Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring in Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, univ. Dipl. Inž., MBBCh, MMed, FCPath, dela v kabinetu za govornike in izvaja pogodbene raziskave za CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark in Takeda.
  • K. John Pasi, doktor znanosti MChB, FRCP, FRCPath, FRCPCH, prejema sredstva za raziskave iz programa BioMarin GeneR8, uniQure programa HOPE-B in programa Sanofi – ATLAS fitusiran. Prejel je honorarje od Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire in Sobi.
  • Flora Peyvandi, dr.med., Je svetovalka za Sanofi in Sobi. Zaposlena je v kabinetu za govornike pri Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark in Takeda.
  • Glenn F. Pierce, dr. Med., Prejme honorar za akademsko svetovanje od BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude in VarmX. Zasedel je vodilne položaje pri Global Blood Therapeutics, NHF MASAC in World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, dr.med., Je svetovalec za ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics in uniQure . Raziskuje za Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, doktor znanosti, ima vodilna mesta v NHF in ISTH. Finančna sredstva za raziskave prejema od Pfizer in Takeda. Dr. VandenDriessche prejema honorarje od Baxalte, Shirea, Takede, Bayerja, Biotesta in Pfizerja.

Razkritja fakultete – Dejavnost Fakulteta
Naslednja fakulteta poroča, da imajo za razkritje ustrezne finančne odnose:

  • Glenn F. Pierce, dr. Med., Prejme honorar za akademsko svetovanje od BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude in VarmX. Zasedel je vodilne položaje pri Global Blood Therapeutics, NHF MASAC in World Federation of Hemophilia.
  • Dr. Robert Peters je lastnik delnic in je prejel pravice intelektualne lastnine / patente, medtem ko je bil prej zaposlen v podjetju Sanofi. Medtem ko je bil zaposlen pri Sanofiju, je prejemal plačo in avtorske honorarje.

RAZKRITJE NEZAKONITO UPORABE
TFF in ISTH zahtevata, da profesorji CME (govorniki) razkrijejo, kdaj so izdelki ali postopki, o katerih se razpravlja, zunaj etikete, neoznačeni, poskusni in / ali v preiskavi. To vključuje vse omejitve predstavljenih informacij, kot so predhodni podatki ali predstavljajo tekoče raziskave, vmesne analize in / ali nepodprto mnenje. Fakulteta pri tej dejavnosti lahko razpravlja o informacijah o farmacevtskih sredstvih, ki so zunaj oznake, odobrene s strani Uprave za hrano in zdravila. Te informacije so namenjene izključno nadaljnjemu medicinskemu izobraževanju in niso namenjene spodbujanju uporabe teh zdravil zunaj njih. TFF in ISTH ne priporočata uporabe nobenega sredstva zunaj označenih indikacij. Če imate vprašanja, se za najnovejše informacije o predpisovanju obrnite na oddelek za zdravstvene zadeve proizvajalca.

ZAHVALA TRGOVSKE PODPORE
To dejavnost podpirajo štipendije BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics in uniQure, Inc.

DISCLAIMER
TFF in ISTH te informacije predstavljata samo v izobraževalne namene. Vsebino zagotavljajo samo fakultete, ki so bile izbrane zaradi priznanega strokovnega znanja na svojem področju. Udeleženci so poklicno odgovorni, da zagotovijo, da se izdelki predpišejo in uporabljajo na podlagi njihove lastne klinične presoje in sprejetih standardov nege. Francoska fundacija, ISTH in komercialni podporniki ne prevzemajo odgovornosti za informacije v teh dokumentih.

INFORMACIJE O AVTORSKIH PRAVICAH
Copyright © 2020 Fundacija France. Vsaka nepooblaščena uporaba katerega koli gradiva na spletnem mestu lahko krši avtorske pravice, blagovne znamke in druge zakone. Informacije ali programsko opremo ("Gradivo"), ki jo najdete na spletnem mestu, si lahko ogledate, kopirate in naložite na spletnem mestu, ob upoštevanju naslednjih pogojev in izjem:

  • Gradiva se uporabljajo izključno za osebne, nekomercialne, informativne in izobraževalne namene. Materialov ni treba spreminjati. Razdeliti jih je treba v obliki, v kateri je jasno opredeljen vir. Podatkov o avtorskih pravicah ali drugih lastniških obvestil ni mogoče odstraniti, spremeniti ali spremeniti.
  • Brez predhodnega pisnega dovoljenja Fundacije se gradiva ne sme objavljati, nalagati, objavljati, posredovati (razen kot je določeno tukaj).


POLITIKA ZASEBNOSTI

Fundacija France ščiti zasebnost osebnih in drugih informacij o udeležencih in sodelavcih v izobraževanju. Francoska fundacija ne bo osebne identifikacijske informacije posredovala tretji osebi brez privolitve posameznika, razen tistih, ki so potrebni za poročanje ACCME.

Fundacija France vzdržuje fizične, elektronske in postopkovne zaščite, ki so v skladu z zveznimi predpisi za zaščito pred izgubo, zlorabo ali spreminjanjem informacij, ki smo jih zbrali od vas.

Dodatne informacije v zvezi s politiko zasebnosti fundacije France si lahko ogledate na www.francefoundation.com/privacy-policy.


PODATKI
Če imate vprašanja o tej dejavnosti CME, se obrnite na fundacijo France na 860-434-1650 ali Ta e-poštni naslov je zaščiten proti smetenju. Če ga želite videti, omogočite Javascript..

Glenn F. Pierce, dr. Med

Glenn F. Pierce, dr. Med
Svetovna zveza hemofilije (WFH)
Združene države Amerike

Glenn Pierce, dr. Med., Je trenutno podpredsednik Svetovne federacije za hemofilijo (WFH), podpredsednik za medicino in upravni odbor WFH USA ter Nacionalni medicinski in znanstveni svetovalni sklad ameriške nacionalne fundacije za hemofilijo (NHF). Je podjetnik, ki prebiva v podjetju Third Rock Ventures, kot tudi svetovalec za gensko terapijo in biotehnološka podjetja v hematologiji. Leta 2018 je soustanovil zdravilo Ambys Medicines, ki se je začel regeneracijo jeter s celicami in gensko terapijo, in opravlja funkcijo glavnega zdravnika (CMO). Dr. Pierce se je leta 2014 upokojil iz Biogena, kjer je kot CMO vodil raziskave in razvoj podaljšanih razpolovnih FVIII in FIX Fc fuzij. Vodil je donacijo 1 milijarde mednarodnih enot (IU) in začetek sodelovanja pri humanitarni pomoči z WFH. Dr. Pierce je vodil tudi začetek programa My Life Our Future (MLOF) z genotipom> 10,000 posameznikov v ameriški skupnosti za krvavitve. Pred tem je dr. Pierce služboval v upravnem odboru NHF in bil predsednik NZF. Dr. Pierce je doktoriral in doktoriral iz imunologije ter opravil podiplomski študij iz patologije in hematologije. Ima 30+ let izkušenj z razvojem biotehnoloških zdravil na področjih regeneracije tkiv in hematologije, vključno s hemofilijo, začenši z Amgenom in je sodeloval pri razvoju petih odobrenih izdelkov za hemofilijo. Čas si razdeli med San Francisco in San Diego. Dr. Pierce se je rodil s hudo hemofilijo A in je ozdravil leta 5.

Robert Peters, dr

Robert Peters, dr
Svetovalec
Boston, Massachusetts

Robert Peters, doktor znanosti, je vodja raziskav na visoki ravni z 20-letnimi industrijskimi izkušnjami, ki vključuje delo na rekombinantnih koagulacijskih beljakovinah faktorja VIII in faktorja IX-Fc od njihovega začetka v raziskavah do proizvodnje, kliničnega razvoja in uvedbe na trg. Nazadnje je podprl tudi štiri klinične kandidate, ki so z njegovega raziskovalnega področja napredovali v klinični razvoj, vključno z BIVV001. Dr. Peters je delal na različne načine, od bioloških zdravil in majhnih molekul do genskih terapij in vivo in ex vivo.