Slovenian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Učinkovitost in varnost valoktokogena Roxaparvovec Prenos gena virusa, povezanega z adenom, za hudo hemofilijo A: rezultati preskušanja faze 3 GENEr8-1
Margareth C. Ozelo, dr. Med
Poročilo o varnosti jeter iz 3. faze preskusa genske terapije HOPE-B pri odraslih s hemofilijo B
Steven W. Pipe, dr
52-tedenska učinkovitost in varnost etranakogena Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: podatki iz preskusa genske terapije 3. faze HOPE-B
Steven W. Pipe, dr
Raziskava zgodnjih izidov po adeno-povezani virusni genski terapiji v modelu pasje hemofilije
David Lillicrap, dr. Med., FRCPC
Klinični izidi pri odraslih s hemofilijo B z obstoječimi nevtralizirajočimi protitelesi proti AAV5 in brez njih: 6-mesečni podatki iz preskusa genske terapije HOPE-B faze 3 Etranakogena Dezaparvovec
Wolfgang A. Miesbach, dr.med., Dr
Pri hemofiliji se razvija evolucija vektorske genske terapije AAV. Ali bodo edinstvene lastnosti BAY 2599023 zadovoljile nepotrebne potrebe?
Steven W. Pipe, dr
Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije Hope-B
Steven W. Pipe, dr
Karakterizacija obstojnosti vektorja virusov, povezanih z adeno, po dolgotrajnem spremljanju pri modelu Haemophilia a Dog
Paul Batty, MBBS, dr
Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b
Annette von Drygalski, dr.med., PharmD
AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let
Frank WG Leebeek, dr.med., Dr
Nadaljnje spremljanje nove genske terapije z virusom adeno-povezanega virusa (AAV) (FLT180a) za doseganje normalnih ravni FIX aktivnosti pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let
Wolfgang A. Miesbach, dr.med., Dr
Prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije HOPE-B: Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX; AMT-061) pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B, zdravljeno ne glede na že obstoječe nevtralizirajoče antikapside
Steven W. Pipe, dr
Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b
Steven W. Pipe, dr
Posodobljeno nadaljnje spremljanje študije Alta, študije faze 1/2 giroktokogena Fitelparvovec (SB-525) genske terapije pri odraslih s hudo hemofilijo
Barbara A. Konkle, dr
Kongresni sestanki ISTH
Preizkus SPK-8011 faze I / II: Obstojna in trajna ekspresija FVIII za> 2 leti s pomembnimi izboljšavami ABR v začetnih doznih kohortah po AAV-posredovanem prenosu genov FVIII za hemofilijo A
Lindsey A. George, dr. Med
Dolgoročni rezultati vektorskega genoma in imunogenost prenosa genov AAV FVIII v modelu psov Hemofilija A
Paul Batty, MBBS, dr
Novejša genska terapija z adeno pridruženim adenom (AAV) (FLT180a) dosega normalno raven aktivnosti FIX pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Pogostost, lokacija in narava vektorskih vstavkov AAV po dolgotrajnem spremljanju dostave transgena FVIII v modelu psa s hemofilijo A
Paul Batty, MBBS, dr
Seje konferenc WFH
Nedavni napredek v razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osebe s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B
Steven W. Pipe, dr
Prvoletna študija človeka o trajni terapevtski učinkovitosti in varnosti: genska terapija AAV z valoktokogenom Roxaparvovec za hudo hemofilijo A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferenčni sestanki
Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII
Steven W. Pipe, dr
Uporaba afereze za odstranjevanje nevtralizirajočih AAV protiteles pri bolnikih, ki so bili prej izključeni iz genske terapije
Glenn F. Pierce, dr. Med
Razvoj kliničnega kandidata AAV3 za gensko terapijo hemofilije B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analiza integracije AAV po dolgotrajnem spremljanju hemofilije Psi odkrijejo genetske posledice korekcije genov, posredovane z AAV
Glenn F. Pierce, dr. Med
Poročilo o konferenci iz Orlanda
Poročilo o konferenci iz Orlanda, ki vsebuje strokovne intervjuje o najnovejših napredkih genske terapije.
Pokrivanje konferenc - V živo iz Orlanda 2019
Najnovejše posodobitve kliničnih preskušanj genske terapije na hemofiliji B
Podatki o dolgoročni varnosti in učinkovitosti iz preskušanj genske terapije pri hemofiliji zagotavljajo optimizem
Dolgotrajno izražanje dogodkov AV, ki jih posreduje AV FVIII na področju prenosa genov in vektorske integracije, pri hemofiliji
Novostni pristopi k genskemu zdravljenju hemofilije v predkliničnem razvoju
Obstoječa protitelesa proti AAV in posledice za gensko terapijo s hemofilijo
Prihodnost genske terapije s hemofilijo
Priprava na odobritev genske terapije za hemofilijo
