Poudarki kongresa ISTH 2021

Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije Hope-B

Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije Hope-B

Margareth C. Ozelo, dr. Med

WATCH
Poročilo o varnosti jeter iz 3. faze preskusa genske terapije HOPE-B pri odraslih s hemofilijo B

Poročilo o varnosti jeter iz 3. faze preskusa genske terapije HOPE-B pri odraslih s hemofilijo B

Steven W. Pipe, dr

WATCH
52-tedenska učinkovitost in varnost etranakogena Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: podatki iz preskusa genske terapije 3. faze HOPE-B

52-tedenska učinkovitost in varnost etranakogena Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: podatki iz preskusa genske terapije 3. faze HOPE-B

Steven W. Pipe, dr

WATCH
Raziskava zgodnjih izidov po adeno-povezani virusni genski terapiji v modelu pasje hemofilije

Raziskava zgodnjih izidov po adeno-povezani virusni genski terapiji v modelu pasje hemofilije

David Lillicrap, dr. Med., FRCPC

WATCH
Klinični izidi pri odraslih s hemofilijo B z obstoječimi nevtralizirajočimi protitelesi proti AAV5 in brez njih: 6-mesečni podatki iz preskusa genske terapije HOPE-B faze 3 Etranakogena Dezaparvovec

Klinični izidi pri odraslih s hemofilijo B z obstoječimi nevtralizirajočimi protitelesi proti AAV5 in brez njih: 6-mesečni podatki iz preskusa genske terapije HOPE-B faze 3 Etranakogena Dezaparvovec

Wolfgang A. Miesbach, dr.med., Dr

WATCH
Pri hemofiliji se razvija evolucija vektorske genske terapije AAV. Ali bodo edinstvene lastnosti BAY 2599023 zadovoljile nepotrebne potrebe?

Pri hemofiliji se razvija evolucija vektorske genske terapije AAV. Ali bodo edinstvene lastnosti BAY 2599023 zadovoljile nepotrebne potrebe?

Steven W. Pipe, dr

WATCH

Poudarki iz virtualnega kongresa EAHAD 2021

Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije Hope-B

Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije Hope-B

Steven W. Pipe, dr

WATCH
Karakterizacija obstojnosti vektorja virusov, povezanih z adeno, po dolgotrajnem spremljanju pri modelu Haemophilia a Dog

Karakterizacija obstojnosti vektorja virusov, povezanih z adeno, po dolgotrajnem spremljanju pri modelu Haemophilia a Dog

Paul Batty, MBBS, dr

WATCH
Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b

Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b

Annette von Drygalski, dr.med., PharmD

WATCH
AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let

AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let

Frank WG Leebeek, dr.med., Dr

WATCH
Nadaljnje spremljanje nove genske terapije z virusom adeno-povezanega virusa (AAV) (FLT180a) za doseganje normalnih ravni FIX aktivnosti pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)

Nadaljnje spremljanje nove genske terapije z virusom adeno-povezanega virusa (AAV) (FLT180a) za doseganje normalnih ravni FIX aktivnosti pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH

Poročila o konferenci ASH

Študija genske terapije pri človeku AAVhu37 Capsid Vector Technology pri hudi hemofiliji A - BAY 2599023 ima široko upravičenost do pacientov ter stabilno in trajno dolgoročno izražanje FVIII

Študija genske terapije pri človeku AAVhu37 Capsid Vector Technology pri hudi hemofiliji A - BAY 2599023 ima široko upravičenost do pacientov ter stabilno in trajno dolgoročno izražanje FVIII

Steven W. Pipe, dr

WATCH
Svetovna zveza registra genske terapije hemofilije

Svetovna zveza registra genske terapije hemofilije

Barbara A. Konkle, dr

WATCH
AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let

AMT-060 genska terapija pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B potrjuje stabilno izražanje FIX in trajno zmanjšanje krvavitve in porabe faktorja IX do 5 let

Wolfgang A. Miesbach, dr.med., Dr

WATCH
Prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije HOPE-B: Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX; AMT-061) pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B, zdravljeno ne glede na že obstoječe nevtralizirajoče antikapside

Prvi podatki iz faze 3 preskusa genske terapije HOPE-B: Učinkovitost in varnost zdravila Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX; AMT-061) pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B, zdravljeno ne glede na že obstoječe nevtralizirajoče antikapside

Steven W. Pipe, dr

WATCH
Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b

Etranakogen Dezaparvovec (različica AAV5-Padova hFIX), izboljšan vektor za prenos genov pri odraslih s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B: Dvoletni podatki iz preskušanja faze 2b

Steven W. Pipe, dr

WATCH
Posodobljeno nadaljnje spremljanje študije Alta, študije faze 1/2 giroktokogena Fitelparvovec (SB-525) genske terapije pri odraslih s hudo hemofilijo

Posodobljeno nadaljnje spremljanje študije Alta, študije faze 1/2 giroktokogena Fitelparvovec (SB-525) genske terapije pri odraslih s hudo hemofilijo

Barbara A. Konkle, dr

WATCH

Kongresni sestanki ISTH

Preizkus SPK-8011 faze I / II: Obstojna in trajna ekspresija FVIII za> 2 leti s pomembnimi izboljšavami ABR v začetnih doznih kohortah po AAV-posredovanem prenosu genov FVIII za hemofilijo A

Preizkus SPK-8011 faze I / II: Obstojna in trajna ekspresija FVIII za> 2 leti s pomembnimi izboljšavami ABR v začetnih doznih kohortah po AAV-posredovanem prenosu genov FVIII za hemofilijo A

Lindsey A. George, dr. Med

WATCH
Prvoletna študija človeka o trajni terapevtski učinkovitosti in varnosti: genska terapija AAV z valoktokogenom Roxaparvovec za hudo hemofilijo A

Dolgoročni rezultati vektorskega genoma in imunogenost prenosa genov AAV FVIII v modelu psov Hemofilija A

Paul Batty, MBBS, dr

WATCH
Novejša genska terapija z adeno pridruženim adenom (AAV) (FLT180a) dosega normalno raven aktivnosti FIX pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)

Novejša genska terapija z adeno pridruženim adenom (AAV) (FLT180a) dosega normalno raven aktivnosti FIX pri bolnikih s hudo hemofilijo B (HB) (študija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
Pogostost, lokacija in narava vektorskih vstavkov AAV po dolgotrajnem spremljanju dostave transgena FVIII v modelu psa s hemofilijo A

Pogostost, lokacija in narava vektorskih vstavkov AAV po dolgotrajnem spremljanju dostave transgena FVIII v modelu psa s hemofilijo A

Paul Batty, MBBS, dr

WATCH

Seje konferenc WFH

Nedavni napredek v razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osebe s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B

Nedavni napredek v razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osebe s hudo ali zmerno hudo hemofilijo B

Steven W. Pipe, dr

WATCH
Prvoletna študija človeka o trajni terapevtski učinkovitosti in varnosti: genska terapija AAV z valoktokogenom Roxaparvovec za hudo hemofilijo A

Prvoletna študija človeka o trajni terapevtski učinkovitosti in varnosti: genska terapija AAV z valoktokogenom Roxaparvovec za hudo hemofilijo A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT konferenčni sestanki

Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII

Prva študija genske terapije pri ljudeh AAVhu37 kapsidne vektorske tehnologije pri hudi hemofiliji A: Varnost in rezultati aktivnosti FVIII

Steven W. Pipe, dr

WATCH
Uporaba afereze za odstranjevanje nevtralizirajočih AAV protiteles pri bolnikih, ki so bili prej izključeni iz genske terapije

Uporaba afereze za odstranjevanje nevtralizirajočih AAV protiteles pri bolnikih, ki so bili prej izključeni iz genske terapije
 

Glenn F. Pierce, dr. Med

WATCH
Razvoj kliničnega kandidata AAV3 za gensko terapijo hemofilije B

Razvoj kliničnega kandidata AAV3 za gensko terapijo hemofilije B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
Analiza integracije AAV po dolgotrajnem spremljanju hemofilije Psi odkrijejo genetske posledice korekcije genov, posredovane z AAV

Analiza integracije AAV po dolgotrajnem spremljanju hemofilije Psi odkrijejo genetske posledice korekcije genov, posredovane z AAV

Glenn F. Pierce, dr. Med

WATCH

Poročilo o konferenci iz Orlanda

Poročilo o konferenci iz Orlanda, ki vsebuje strokovne intervjuje o najnovejših napredkih genske terapije.

PRIDOBITE KREDIT CME

Pokrivanje konferenc - V živo iz Orlanda 2019

Najnovejše posodobitve kliničnih preskušanj genske terapije na hemofiliji B
Podatki o dolgoročni varnosti in učinkovitosti iz preskušanj genske terapije pri hemofiliji zagotavljajo optimizem
Dolgotrajno izražanje dogodkov AV, ki jih posreduje AV FVIII na področju prenosa genov in vektorske integracije, pri hemofiliji
Novostni pristopi k genskemu zdravljenju hemofilije v predkliničnem razvoju
Obstoječa protitelesa proti AAV in posledice za gensko terapijo s hemofilijo
Prihodnost genske terapije s hemofilijo
Priprava na odobritev genske terapije za hemofilijo