Napredek v genski terapiji hemofilije

Ključni premisleki:
Napredek v genski terapiji hemofilije

Posneto v živo kot petkov satelitski simpozij pred 62. letnim srečanjem in razstavo ASH

Adeno-pridruženi virusni vektorji (AAV)

Lindsey George, dr.med

Ekspresijska kaseta AAV

Lindsey George, dr.med

Prenos genov AAV za hemofilijo

Lindsey George, dr.med

Kratkoročna varnost

Lindsey George, dr.med

Trajnost izražanja

Lindsey George, dr.med

Optimizacija transgena

Barbara A. Konkle, dr

FIX Padova Varianta

Barbara A. Konkle, dr

SPK-9001

Barbara A. Konkle, dr

Trenutna preskušanja genske terapije AAV za hemofilijo B.

Barbara A. Konkle, dr

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, dr. Med

BMN 270 - 4-letni podatki

Glenn F. Pierce, dr. Med

Tekoča preskušanja hemofilije in genske terapije

Glenn F. Pierce, dr. Med

Preizkus giroktokogena Fitelparvovec faza 1/2

Glenn F. Pierce, dr. Med

SPK8011 AAV-FVIII preizkus faze 1/2

Glenn F. Pierce, dr. Med

BAY 2599023 Preskus faze 1/2

Glenn F. Pierce, dr. Med

Pot AAV do izraza FVIII

Glenn F. Pierce, dr. Med

Biopsije v živo iz AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, dr. Med

Pasje študije prenosa genov s pomočjo AAV

Glenn F. Pierce, dr. Med

Panelna razprava: Predstavitev možnosti genske terapije pacientu

Glenn F. Pierce, dr.med., Barbara A. Konkle, dr.Med., Lindsey George, dr.Med., Alfonso Iorio, dr.Med.

Genska terapija veliko obeta posameznikom z najrazličnejšimi stanji, vključno z vrstami raka, aidsom, diabetesom, srčnimi boleznimi in hemofilijo. Ta inovativni pristop k zdravljenju spremeni gene v telesnih celicah, da ustavi bolezen. 

Genska terapija poskuša nadomestiti ali popraviti mutirane gene in narediti bolne celice bolj vidne za imunski sistem. Hemofilija A in B se podedujeta kot del X-vezanega recesivnega vzorca. Genetika hemofilije vključuje gene, ki jih najdemo v kromosomu X, in samo en napačen gen vodi do te motnje krvavitve. 

Celične in genske terapije še vedno preučujejo, vendar so rezultati obetavni. Klinična preskušanja so pokazala uspeh, Uprava za prehrano in zdravila (FDA) pa je odobrila eno vrsto celične terapije. V našem Ključni premisleki: napredek v genski terapiji hemofilije pod vodstvom Glenna F. Piercea razpravljamo o pregledu bolezni, trenutnem stanju genske terapije in še več.